环球医讯

Qureight任命拥有25年AI行业经验的克雷格·罗德斯担任合作伙伴主管，将利用其在NVIDIA、deepc等企业的管理经验，主导与制药企业的战略合作，推动该公司人工智能驱动的深度学习图像分析平台在临床试验工作流程中的集成应用，该平台通过整合CT扫描、生理数据和血液生物标志物等多模态数据加速肺部与心脏疾病的新药研发，已与GSK、阿斯利康等药企开展过剑桥-1超算项目合作。

美国犹他州癌症治疗公司CancerVax宣布任命戈登·林戈尔博士担任战略顾问，该公司正在开发通过激活免疫系统识别并攻击癌细胞的突破性通用癌症治疗平台。林戈尔博士拥有超过40年生物医学研究和企业领导经验，曾主导多家生物科技公司创立并成功开发血脑屏障药物递送系统等创新技术。CancerVax核心技术可通过基因层面检测癌细胞并将其伪装成麻疹等病毒触发免疫反应，目前已在体外实验中取得重大进展。

美国宾夕法尼亚大学医学院研究发现，通过检测骨髓中的休眠癌细胞（"沉睡细胞"）可识别乳腺癌复发高风险患者。临床试验显示，使用特定药物清除51名患者中80%的休眠细胞后，仅2例复发。该研究揭示休眠细胞生物学特性与活跃癌细胞存在显著差异，部分对活跃癌无效药物反而对休眠细胞有效。数据显示美国每年约31.9万新发病例，420万人为幸存者，其中30%面临复发风险，而炎性乳腺癌和三阴性乳腺癌复发率最高。

本文总结了2025年8月美国FDA批准的三项重要肿瘤治疗方案：多达维普龙用于H3K27M突变型弥漫中线胶质瘤，宗格替尼用于HER2 TKD突变型非鳞状非小细胞肺癌，以及3个月剂型的醋酸亮丙瑞林用于晚期前列腺癌。每项批准均基于临床试验数据，并附有专家评论。多达维普龙在50例患者中实现22%客观缓解率，宗格替尼对未接受过HER2靶向治疗患者达75%缓解率，3个月亮丙瑞林制剂实现97.9%睾酮抑制达标率。这些批准体现了生物标志物检测对精准治疗的重要性，并为特定癌症患者群体提供新疗法。

本研究系统回顾了29种外用植物适应原的皮肤稳态机制，提出首个皮肤适应原分类体系。通过分析12项实验研究，发现这些活性成分具有增强皮肤屏障功能、调节免疫、抗衰老等多重作用，为开发抗衰老护肤品提供理论依据。研究覆盖穿心莲、黄芪、印度楝树等植物提取物，并建议建立标准化评估框架。

韩国药品开发基金（KDDF）作为非稀释性融资机构，每年资助超100个生物制药项目，重点推动神经退行性疾病创新疗法研发。通过支持Zincure的ZCS1溶酶体功能修复疗法、PRG S&T Tech的ALS靶向小分子药物Amisodin，以及AutotacBio的AUTOTAC蛋白降解平台，韩国正加速布局阿尔茨海默病、渐冻症等疾病的治疗方案，其中多项研究已进入临床试验阶段并计划开展国际合作。

日本Medipal控股与JCR制药达成关于治疗GM2神经节苷脂沉积病的创新疗法JR-479的全球授权及日本共同开发合作协议。该药物基于JCR专利的J-Brain Cargo®平台研发，旨在突破血脑屏障治疗超罕见溶酶体贮积症，目前全球尚无获批疗法。根据协议，Medipal获得除日本外的全球权益，日本市场则由双方共同开发。双方已将此次合作纳入2025财年合并预测。

韩国食品药品安全部于2025年9月3日宣布全球生物大会2025正式开幕。本届大会以"生物：开拓无限可能"为主题，汇聚全球5000名监管机构、药企及学界代表，通过17个主题论坛探讨疫苗研发、下一代生物制药技术、监管科学创新等关键议题。韩国食品药品安全部将与欧洲药品管理局等国际机构开展双边会议，推进全球监管协调。会议期间还将举办生物青年导师计划，为下一代生物技术人才提供指导。

南卡罗来纳医科大学研究人员开发出靶向头颈癌线粒体代谢的新药LCL768。该化合物通过提升癌细胞线粒体内的C18-神经酰胺水平，触发线粒体自噬并耗尽富马酸，双管齐下摧毁癌细胞能量系统。在小鼠模型和患者来源的类器官实验中，药物显著抑制肿瘤生长且对健康组织无明显毒性，为化疗耐药型癌症提供潜在治疗方案。

欧洲药品管理局（EMA）授予MCO-010五项视网膜变性疾病孤儿药认定，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其针对Stargardt病的再生医学先进疗法（RMAT）指定。该基因非依赖性疗法通过单次玻璃体内注射激活视网膜双极细胞，可恢复色素性视网膜炎、Stargardt病及地理萎缩患者视力，无需基因检测或手术。已完成的II期临床试验显示积极疗效，计划2025年启动III期试验。