日本株式会社Medipal控股（TSE 7459）与JCR制药株式会社（TSE 4552）近日宣布就JR-479达成全球独家授权协议及日本共同开发合作协议。JR-479是一种针对GM2神经节苷脂沉积病的实验性疗法，该疾病属于超罕见溶酶体贮积症，全球患病率约为1/30万，目前尚无获批疗法。
GM2神经节苷脂沉积病主要包括两种类型：Tay-Sachs病和Sandhoff病。这两种遗传性疾病因基因突变导致GM2神经节苷脂无法在溶酶体中正常分解，最终在神经元中异常蓄积，引发严重神经退行性病变。重症患儿中约半数无法存活至三岁。
JR-479基于JCR自主研发的J-Brain Cargo®技术平台开发，该平台此前已通过静脉注射药物IZCARGO®（pabinafusp alfa）获得验证，该药物于2021年在日本获批用于治疗溶酶体贮积症。临床前研究表明，JR-479可有效分布至包括中枢神经系统在内的全身组织，显著减少疾病相关底物积累并延长动物模型生存期。
根据协议条款，Medipal获得JR-479除日本外的全球独家开发、生产和商业化权利，并拥有分许可权。在日本市场，双方将开展联合临床试验并共享运营支持：Medipal负责临床试验物流及疾病认知推广，JCR主导商业化运作并记录国内收入。JCR将获得首付款及海外销售特许权使用费。
此次合作扩展了双方自2022年10月建立的战略合作关系，此前已针对岩藻糖苷酶贮积症疗法JR-471及黏多糖贮积症IIIB型疗法JR-446达成合作。JR-479是该合作框架下推进的第三项研发管线。
财务方面，两家公司均已将此次协议的经济影响纳入截至2026年3月31日的财年合并财务预测。
关于J-Brain Cargo®技术平台
JCR制药研发的J-Brain Cargo®平台是一种突破血脑屏障递送生物疗法的技术。基于该平台开发的首个药物IZCARGO®（pabinafusp alfa）已获日本批准治疗罕见溶酶体贮积症。
关于溶酶体贮积症
溶酶体贮积症是一类由于细胞内清除机制酶或蛋白功能缺陷导致的遗传性疾病。当溶酶体无法正常分解特定物质时，这些物质会异常堆积并破坏细胞功能。该类疾病临床表现多样，许多病症会累及中枢神经系统。
关于GM2神经节苷脂沉积病（Tay-Sachs病/Sandhoff病）
该病由β-己糖胺酶A（Hex A）缺乏引发，该酶由α和β两个亚基组成。根据缺失亚基类型分为Tay-Sachs病（α亚基缺陷）和Sandhoff病（β亚基缺陷）。Hex A缺乏导致GM2神经节苷脂及其他糖脂进行性蓄积，引发严重神经退行性变。目前尚无获批疗法，凸显新疗法的迫切需求。
关于日本株式会社Medipal控股
作为控股公司，Medipal通过旗下子公司开展处方药批发、化妆品与OTC药品分销、动物健康产品及食品原料贸易等核心业务，致力于医药及健康领域的集团化发展。
关于JCR制药株式会社
JCR制药是一家全球专科制药企业，专注于攻克包括生长障碍、法布里病、急性移植物抗宿主病等复杂疾病。该公司50年来深耕日本市场，并在欧美及拉丁美洲建立全球业务网络，目前正推进包括黏多糖贮积症I、II、IIIA/B型在内的多种罕见病疗法研发。
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