环球医讯

美国FDA第二次拒绝Outlook Therapeutics的bevacizumab（ONS-5010）用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性，指出缺乏有效性证据。该决定导致公司股价暴跌67%，尽管已在欧洲获批，但美国市场准入仍受阻。当前湿性AMD市场由抗VEGF药物主导，预计2033年市场规模将达138亿美元。

美国Agios Pharmaceuticals公司宣布，针对PYRUKYND®（mitapivat）治疗成人非依赖输血和依赖输血型α/β-地中海贫血的补充新药申请（sNDA），美国FDA已将PDUFA目标日期延长三个月至2025年12月7日。此次延期源于Agios提交了针对肝细胞损伤风险的REMS计划，但无需补充疗效或安全性数据。该公司基于ENERGIZE和ENERGIZE-T两项III期试验结果支持申请，该药物已显示出对血红蛋白反应和输血减少的显著效果，目前全球约6000名美国成人地中海贫血患者存在未满足治疗需求。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予D3S-001突破性疗法认定，用于治疗接受过化疗和免疫治疗的KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌患者，并授予孤儿药认定治疗KRAS G12C突变结直肠癌。该KRAS G12C抑制剂通过选择性共价结合突变蛋白的"关闭"状态发挥作用，临床试验显示在未接受过同类抑制剂治疗的患者中总体缓解率达73.5%，其中非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺导管腺癌分别达到66.7%、88.9%和75.0%。针对既往接受过G12C抑制剂治疗的肺癌患者，疾病控制率达到80%。

2022年SGO妇科癌症年会公布的研究数据显示，新型抗体药物偶联物mirvetuximab soravtansine在治疗叶酸受体α高表达的铂类耐药卵巢癌患者中，达到32.4%的客观缓解率，中位无进展生存期为4.3个月。该药在既往接受过PARP抑制剂治疗的患者中仍保持38%的缓解率，且安全性与既往研究一致，主要为可控的眼部和胃肠道不良反应。

英国生物技术公司Akari Therapeutics宣布其首席执行官将在H.C.韦恩赖特全球投资峰会上发表演讲，重点介绍公司开发的新型剪接体有效载荷抗体药物偶联物AKTX-101的作用机制及临床前研究数据。该药物通过靶向Trop2受体递送PH1分子，通过调控RNA剪接诱导癌细胞凋亡，临床前数据显示其单药及联合检查点抑制剂治疗均具有显著生存获益，演讲视频将于9月5日在公司官网同步上线。

韩国研究团队通过回顾性队列研究发现，完成两剂新冠疫苗接种（mRNA或病毒载体疫苗）可显著降低感染后31-120天内急性心肌梗死和缺血性中风复合风险，调整后风险比0.42。研究基于59万新冠患者数据，经逆处理概率加权分析，发现接种组心血管事件发生率为5.49/百万人日，未接种组6.18/百万人日，且在高血压、糖尿病等亚组均显现保护效应，但研究存在未排除单剂接种者、依赖诊断代码等局限性。

本文详细记录了计算化学家Albert Antolin从工业界转向学术界的职业轨迹，重点描述其在伦敦癌症研究所通过跨机构合作开发癌症精准用药系统的研究历程，探讨了学术与产业结合的创新模式，以及科研工作者在职业发展中面临的挑战与机遇。

瑞士AL-S Pharma公司宣布其针对错误折叠SOD1蛋白的单抗药物AP-101在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的二期临床试验中达到安全性主要终点，并在生存率、无创通气功能及疾病分期稳定等方面展现临床改善。该研究首次同时验证该疗法在散发性和SOD1基因突变ALS患者中的有效性，相关成果将提交监管机构并推进三期试验。

本文通过Verasyte公司CEO Marc Stapley访谈形式，深入探讨了诊断2.0时代的技术演进与产业变革。重点涵盖下一代测序技术如何重塑癌症诊断范式、微小残留病检测（MRD）在临床研究中的突破性应用、诊断开发中人工智能技术的融合路径，以及投资者重点关注的早期检测和预测性诊断领域。特别强调诊断工具必须通过严格的临床验证，证明其对医生诊疗流程和患者治疗结果的实质性提升价值。

本文基于透明市场研究公司最新报告，系统分析了全球植入式医疗设备市场发展态势。报告预测该市场将从2024年的972亿美元增至2035年的1896亿美元，复合年增长率达6.4%。核心驱动因素包括心血管疾病等慢性病发病率上升、材料科学进步以及AI和无线监测技术的应用。重点涵盖心血管、骨科、牙科等细分领域，分析了钛合金等生物材料的应用趋势，并揭示北美领跑、亚太地区增速最快的区域格局。