环球医讯

美国圣犹大儿童研究医院在《自然-结构与分子生物学》发表的研究发现，中期因子蛋白可通过抑制β-淀粉样蛋白的聚集和斑块形成，在阿尔茨海默病中发挥保护作用。实验通过硫黄素T荧光检测、圆二色谱等多种技术验证其作用机制，并揭示中期因子基因敲除会加剧小鼠脑内淀粉样变性和小胶质细胞活化，为阿尔茨海默病治疗提供了新的药物开发方向。

牛津大学联合团队发现SLC45A4基因与慢性疼痛的新关联，通过结构解析确认该基因编码的神经元多胺转运体在疼痛信号传导中的关键作用。动物实验显示缺乏该基因的小鼠疼痛反应降低，为开发非阿片类慢性疼痛治疗药物提供了全新靶点，研究成果发表于《自然》期刊。

本文系统评估了美国心脏协会提出的心血管-肾脏-代谢综合征（CKM）这一新框架的临床价值，指出其在整合代谢风险因素、慢性肾病与心血管系统关联性方面的改进，同时质疑其是否仅为现有医学概念的重组。通过分析台湾51.5万人群的流行病学数据，揭示CKM组分每增加一项，全因死亡风险上升22%、心血管死亡风险上升37%，平均寿命缩短3年。研究强调该框架在促进综合诊疗方面的潜力，但也指出其在风险预测工具、社会决定因素量化、肝病关联性等方面的缺陷，呼吁通过实践验证其临床效用。

匈牙利生物科技公司Turbine凭借全球首个可解释细胞模拟平台突破传统药物研发模式，通过构建生物系统数字孪生体实现数十亿次硅基实验，既剖析了AI药物发现领域的四大致命缺陷，又展示了通过计算生物学重塑制药经济的创新路径，其与阿斯利康等药企的深度合作正在改变临床前研究范式。

法国巴黎西岱大学主导的研究显示，新冠感染会引发血管异常硬化现象，导致血管年龄提前老化5年。该现象在女性和长新冠患者中尤为显著。研究通过测量2390名受试者的颈动脉-股动脉脉搏波速度（PWV）发现，所有新冠感染者的血管硬化程度均高于未感染者，且女性感染者的血管老化与免疫反应差异存在直接关联。专家建议应加强新冠感染者的血管健康监测。

布法罗大学研究发现靶向共价抑制剂（TCIs）的灭活效率速率与药物疗效存在非线性关系，超过特定阈值后速度优势不再显著。研究建议采用两步设计法，在提升灭活效率的同时需综合考虑靶点选择性等参数，为肺癌和新冠等疾病的药物研发提供新方法论。

斯坦福大学团队研发出新型MoNi涂层技术，通过喷雾干燥法将高浓度蛋白药物制成可注射微粒，可使原本需数小时静脉输注的治疗过程缩短至数秒完成。该方法解决了高浓度蛋白质药物易凝结的难题，将药物浓度提升至50%以上，为家庭自主注射治疗开辟了新路径。

本文系统分析了美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）对数字生物标志物和数字终点的监管现状，详细阐述了数字健康技术（DHT）在临床试验中的应用规范。通过引用HumanFirst Institute超130家药企的1300个AI驱动数字终点案例，揭示了数字终点在内分泌、神经和心血管等领域的应用趋势。重点解析了FDA发布的《药物开发中DHT使用框架》、数字健康卓越中心及新型数字终点验证流程，同时对比了EMA在杜氏肌营养不良症研究中采用步态速度数字终点的监管实践，并前瞻性预测了全球监管框架的发展方向。文章还提出了包含临床验证、设备合规、数据安全、隐私保护等关键要素的数字终点实施路径。

美国食品药品监督管理局（FDA）因资源和人员短缺，推迟了对Neurizon Therapeutics公司ALS药物NUZ-001解除临床试验暂停的决定，新截止日期为2025年10月3日。尽管该公司已提交完整回应数据，但FDA内部重组和人员削减导致审批延迟。NUZ-001的活性成分monepantel通过增强自噬作用清除毒性蛋白，此前的临床试验显示其可延缓疾病进展并延长生存期。其他ALS项目如Coya Therapeutics的COYA-302也因FDA资源紧张而被延迟。Neurizon表示将继续推动加速审批以满足ALS患者的迫切需求。

美国康涅狄格州纳米病毒药物公司研发的广谱抗病毒药物NV-387在I期临床试验成功后，已进入II期试验阶段。该药物通过抑制病毒性感染引发的炎症反应（特别是细胞因子IL-6水平），可能降低"休眠"癌细胞被激活导致转移性癌症复发的风险，这对癌症康复患者合并病毒感染具有重大临床意义。