去年9月，特朗普政府曾将药物亚叶酸钙宣传为可能治疗数千名自闭症儿童的潜在药物。现在，一些自闭症儿童的父母和监护人表示，他们对美国食品药品监督管理局（FDA）关于亚叶酸钙的新立场感到被抛弃。
“我猜有些人可能感到被背叛了。我有点这种感觉。”60岁的基思·乔伊斯（Keith Joyce）说道，他是一个5岁自闭症儿童的监护人，孩子正在服用这种药物。“我一度觉得自己的做法得到了证实。但现在他们说，‘哦，不，我们退出了，我们错了。’”
周二，FDA并未扩大亚叶酸钙对数“数十万”自闭症儿童的可及性，而是对该药物做出了一项范围更窄的批准，用于患有罕见遗传性疾病的人群。全球范围内，已发现的这种疾病——叶酸受体1基因中的脑叶酸缺乏症——病例不到50例。
FDA高级官员本周表示，没有“足够的数据”表明亚叶酸钙是自闭症的潜在治疗方法。“这要由患者与他们的医生讨论，看看[亚叶酸钙]是否适合他们。”一位高级官员说。“我们现在没有证据支持更广泛的批准。”另一位官员补充道。
临床医生表示，FDA的决定本身并无争议。自闭症专家告诉CNN，他们对此举表示赞赏，称其为一种基于证据的治疗方法。“今天FDA的决定反映了迄今为止科学的结论：亚叶酸钙作为自闭症有效治疗方法的证据仍然有限。”非营利倡导组织自闭症之声的首席科学官安迪·施（Andy Shih）在一份声明中说。他补充道：“家庭总是在寻找支持孩子的方法，关于亚叶酸钙前景的早期报告给许多人带来了希望。”
来自得克萨斯州普弗拉格维尔的梅根·约翰逊（Meagan Johnson）最近一直在为她3岁的儿子杰克（Jack）寻找这种药物，她告诉CNN，在把这么多希望寄托在亚叶酸钙上之后，她对这个决定感到受伤。“我对政府感到沮丧，”她说，“我厌倦了他们出来过早地发表没有信息支持的言论。”
亚叶酸钙接下来可能面临什么？
去年秋天，卫生官员支持了亚叶酸钙——消息迅速传开，激发了人们对这种药物的兴趣。上周发表的一篇论文发现，尽管美国儿科学会等专业学会建议不要使用亚叶酸钙治疗自闭症，但在2025年的最后几个月里，处方量还是上升了。
生产叶酸受体自身抗体检测试剂盒的ReligenDX公司首席执行官布尚·萨旺特（Bhooshan Sawant）也注意到兴趣急剧上升。这种检测试剂盒在白宫宣布后流行起来，被许多开亚叶酸钙处方的医生使用。该检测不在保险覆盖范围内，费用接近300美元。更广泛的研究界不推荐该检测，称其不准确且属于实验性质，并指出证据表明腰椎穿刺更准确。萨旺特坚称该检测准确可靠，但表示希望看到更多研究。ReligenDX表示，与2025年1月的平均水平相比，在热潮最高峰时，他们处理的检测量是之前的七倍。现在，该公司表示每月仍维持在约1600次检测：比亚叶酸钙获得广泛关注前的月均水平高出六倍。
目前尚不清楚所有这些患者在接受检测后是否都获得了处方，但一些专家表示，数据和轶事证据表明，对亚叶酸钙的兴趣短期内不太可能减弱。“我在诊所里，每天都有每个家庭都在询问它。”得克萨斯大学奥斯汀分校戴尔医学院的儿科神经学家奥黛丽·布鲁姆巴克（Audrey Brumback）博士说，“人们知道这个，都在问。”但其他人，如波士顿大学的自闭症研究员海伦·泰格-弗拉斯伯格（Helen Tager-Flusberg）博士则更为乐观，她认为，如果有更多联邦官员传达FDA的信息，亚叶酸钙使用的潮流可能会更快转向相反的方向。“我最大的愿望是卫生与公众服务部的其他部门也能效仿，”泰格-弗拉斯伯格说，“我希望FDA能继续他们今天开始的这条路。”
乔伊斯说，5岁的何塞·莫拉莱斯-奥尔蒂斯（Jose Morales-Ortiz）去年开始服用亚叶酸钙。他说，孩子治疗前不会说话，但慢慢地改善了。乔伊斯将此归功于这种药物，并表示何塞现在能说八个字了。但乔伊斯现在担心，在FDA做出决定后，更多的医生——包括何塞的医生——可能不太愿意开这种药。许多父母已经在努力寻找愿意开处方的医生。药物短缺也让寻找这种药物变得困难，尽管FDA官员表示供应保持稳定。检测公司的所有者萨旺特担心，一些医生可能会将FDA的公告解读为停止开亚叶酸钙的理由。愿意开这种药的医生数量减少，可能会为非常规的提供者介入并利用家庭创造机会。一些父母花费数千美元才能拿到处方——密歇根医学院多学科自闭症项目主任萨拉·莫希丁（Sarah Mohiuddin）博士对此发出了警告。“不幸的是，有一些不良行为者可能会利用人们的处境，”莫希丁说，她最近发起了一项旨在改善临床医生与自闭症儿童父母之间沟通的倡议，“我认为还有机会继续与医学界合作。”
对自闭症儿童家庭的支持
虽然这种药物被认为是安全的，但布鲁姆巴克警告说，给予大多数儿童的剂量可能比亚叶酸钙活性成分叶酸的推荐每日需求量高100倍。而且其长期影响尚不明确。选择接受亚叶酸钙治疗的父母应与专科医生密切合作。周二由儿童神经病学学会发布的指南指出，父母在使用亚叶酸钙后注意到的改善可能仅仅反映了正常的发育，而非药物的疗效——这一点专科医生可以帮助判断。布鲁姆巴克说，无论他们对亚叶酸钙做出何种决定，父母还应与专科医生合作，为孩子制定一个有效的治疗计划。对某些人来说，这可能意味着进行额外的基因检测或寻找改善生活质量的方法。帮助孩子发展技能的其他支持措施，如应用行为分析疗法，同样重要。“我们都因为没有治疗自闭症的方法而感到沮丧，”布鲁姆巴克说。但她不认为进行更多的亚叶酸钙临床试验是前进的方向，因为支持其使用的证据有限。“如果我们进行大规模临床试验，那不会是出于科学动机，而是因为公众需要为一个最初并不算问题的问题得到一个明确的答案。”布鲁姆巴克说：“来我诊所，和我谈谈，我认为这才是我想让家庭带走的东西。我们是来帮忙的，不是敌人。”
CNN的梅格·蒂雷尔（Meg Tirrell）和布伦达·古德曼（Brenda Goodman）对本文有贡献。
【全文结束】