Orziloben在美国和欧盟获得孤儿药认定
公司预计于2026年第三季度公布2期研究顶线结果
NorthSea Therapeutics B.V.（“NorthSea”或“公司”）是一家处于后期临床阶段的私营生物技术公司，利用其专有的结构工程脂肪酸（SEFA）平台开发治疗罕见肝病的新型药物。公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）已授予Orziloben（NST-6179）用于治疗肠衰竭相关肝病（IFALD）的孤儿药认定（ODD）。此前，Orziloben已获得FDA的罕见儿科疾病认定。
“我们很高兴Orziloben同时获得了两个监管机构的孤儿药认定。这一认可再次凸显了治疗罕见肝病的广泛需求以及Orziloben的潜力。Orziloben目前正在一项针对IFALD的2期研究中，IFALD是一种罕见、慢性且危及生命的疾病，目前尚无获批的药物疗法。”NorthSea Therapeutics首席医学官Sophie Jeannin表示。
在一项评估Orziloben在健康人群中安全性、耐受性和药代动力学（PK）的1期研究中，该药物表现出良好的耐受性，大多数治疗中出现的不良事件（TEAE）为轻度。Orziloben目前正在一项针对IFALD成人患者的随机、双盲、安慰剂对照的2期研究中进行评估，顶线结果预计于2026年第三季度公布。
“IFALD对于慢性肠衰竭患者来说是一种破坏性的肝脏疾病，可能进展为终末期肝病。如果获批，Orziloben有潜力成为美国治疗IFALD的标准疗法。我们致力于推进这一重要药物，它有望改变IFALD患者及其家庭的生活。”NorthSea Therapeutics首席执行官Rob de Ree表示。
关于Orziloben
Orziloben（原名NST-6179）是一种高生物利用度、强效的口服药物，每日一次，用于治疗肠衰竭相关肝病（IFALD）。它是一种处于研究阶段的、完全合成的中链脂肪酸（MCFA）类似物，与长链脂肪酸不同，它通过肠道被动吸收，并直接通过门静脉靶向肝脏。此外，该药物被设计为能够抵抗肝脏中的快速代谢，从而克服了未经修饰的MCFA作为药物的主要局限性。在IFALD方面，Orziloben靶向多种脂肪酸敏感受体，这些受体选择性作用于失调的胆汁酸代谢（PPAR-α）、肝脏炎症（GPR84）和纤维化（PPAR-γ）。
关于肠衰竭相关肝病（IFALD）
肠衰竭相关肝病（IFALD）是接受肠外营养（PN）的肠衰竭（IF）患者最严重且危及生命的疾病之一。IFALD以进行性肝功能不全为特征，表现为持续性胆汁淤积、肝脏炎症、纤维化、脂肪变性，最终导致胆汁性肝硬化[1]。美国估计有40,000名成年患者和3,600名儿童患有慢性肠衰竭。其中，约15-40%的成人和约40-60%的儿童会发展为IFALD[2]。
关于我们的2期研究
Orziloben目前正在进行一项2期试验，评估其在IFALD成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。该2期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估Orziloben 800mg每日一次与安慰剂对比治疗4周，以及Orziloben 1200mg每日一次治疗12周在IFALD成人患者中的安全性、耐受性、PK和药效学效果。试验将评估碱性磷酸酶、γ-谷氨酰转移酶（GGT）、天冬氨酸转氨酶（AST）、丙氨酸转氨酶（ALT）和胆红素相对于基线的降低。顶线数据预计于2026年第三季度公布。
关于NorthSea Therapeutics
NorthSea Therapeutics B.V.是一家处于后期临床阶段的私营生物技术公司，利用其结构工程脂肪酸（SEFA）平台开发靶向胆汁淤积、炎症和纤维化通路的新型药物，用于治疗需要多模式作用机制（MOA）的异质性罕见肝脏疾病。其专有的结构工程脂肪酸（SEFA）旨在靶向关键疾病通路，提供潜在的一流治疗方法。NorthSea的主导项目是Orziloben，这是一种用于治疗肠衰竭相关肝病（IFALD）的2期项目。NorthSea的投资方包括Forbion、Ysios Capital、venBio、Novo Seeds、Sofinnova、BGV和New Science Ventures。公司总部位于荷兰，在美国和挪威也设有机构。
[1] Pironi et al. 2023; Cuerda et al. 2021; Di Dato et al. 2022
[2] Zafirovska, M.; Zafirovski, A.; Rotovnik Kozjek, N. Current Insights Regarding Intestinal Failure-Associated Liver Disease (IFALD): A Narrative Review. Nutrients 2023, 15, 3169.
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