丹麦的Ascendis Pharma公司计划在第二季度于美国推出一款针对某种侏儒症的每周一次疗法，此前该药物已获得FDA批准。
该药物名为Yuviwel（navepegritide），是利用Ascendis的大分子药物递送技术开发的，已被批准用于治疗2岁及以上患有软骨发育不全（最常见的侏儒症形式）的儿童。
它被宣传为首款为该疾病提供持续性全身性C型利钠肽（CNP）暴露的疗法，这使其与其他针对CNP的疗法有所区别。CNP通过抑制成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号通路的下游传导来发挥作用，该通路在软骨发育不全中过度活跃。
在美国，针对这些患者的唯一获批CNP药物是BioMarin公司的Voxzogo（vosoritide），该药于2021年首次获批，需要每天皮下注射一次。Voxzogo目前是BioMarin公司的主要增长动力，去年全球销售额增长了26%，达到9.27亿美元。
此次批准为Ascendis提供了一个蚕食BioMarin市场份额的机会窗口，而后者正在研发自己的长效CNP候选药物——BMN 333，该药计划在今年上半年开始一项2/3期临床试验项目。
另一个可能颠覆市场的潜在竞争对手是Kyowa Kirin和BridgeBio公司的口服FGFR3抑制剂infigratinib，该药上个月公布了一项针对软骨发育不全的3期研究积极结果，并计划于今年晚些时候在美国和欧洲提交上市申请。
FDA已授予Yuviwel加速批准，这意味着Ascendis可以在美国推出该药，同时完成另一项试验以确认其疗效。该批准基于一项包含84名受试者的2b期ApproaCH试验，该试验去年发表在《JAMA Pediatrics》期刊上，结果显示，与安慰剂相比，Yuviwel改善了软骨发育不全患儿的年化生长速度（AGV）。
此次批准还附带一张有价值的罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），该凭证可使未来产品的FDA审查时间从10个月缩短至6个月，并且可以出售给其他方，通常售价在1亿至2亿美元之间。
“我们对Yuviwel改变软骨发育不全治疗格局的潜力充满信心，并深切感谢患者、临床医生和支持者为这一重要里程碑所做的众多贡献，”Ascendis公司总裁兼首席执行官Jan Mikkelsen说。
他补充说，此次批准“反映了我们持续致力于追求患者群体告诉我们对他们重要的成果，并为软骨发育不全群体提供了一个审视药物治疗方案前景的新视角。”
据Ascendis称，美国目前约有2600名患有软骨发育不全的儿童，但只有约30%正在接受治疗，一些患者此前曾尝试过每日疗法，但因“耐受性、便利性或感觉缺乏疗效”而停药。
该公司表示，这款新产品有潜力通过吸引未治疗和已治疗的患者来扩大治疗类别。该公司还正在进行一项试验（reACHin），希望能将Yuviwel的适应症扩展至包括2岁以下的更年轻患者，并计划在成人群体中开展试验。
Yuviwel是基于Ascendis的TransCon药物递送技术获得FDA批准的第三款产品。该公司预测，这款新产品，连同用于生长激素缺乏症的Skytrofa（lonapegsomatropin）和用于甲状旁腺功能减退症的Yorvipath（palopegteriparatide），到2030年的销售额将达到或超过50亿欧元。
欧洲关于Yuviwel的监管决定预计将于2026年第四季度做出。
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