北京协和医院血液科周道斌、李剑等联合神经科、普内科、心内科和检验科，对严重影响生活质量、致残率高的少见血液病POEMS综合征进行长达5年的前瞻性研究，国际上率先使用口服马法兰联合大剂量地塞米松（MDex）方案治疗，不仅获得显著疗效，而且将治疗成本降至自体造血干细胞移植的十分之一左右。这也是国际上第一个关于POEMS综合征的前瞻性研究，相关结果以论著形式发表在国际著名的Blood（《血液》）杂志上，SCI分值为10.55分。该杂志同期发表的述评对协和医院的工作予以高度评价，称其打开了POEMS综合征这一罕见病研究的新局面。
通信作者周道斌教授介绍说，POEMS综合征是一种少见的克隆性浆细胞病，人群发病率不足百万分之一，易发于青壮年，其主要表现为多发性神经病变（P）、器官肿大（O）、内分泌病变（E）、M蛋白（M）和皮肤改变（S）。患者多出现手脚发麻、无力，严重者四肢瘫痪，肝脾及淋巴结肿大，和多种内分泌腺体异常如甲状腺功能减低、肾上腺功能不全及性腺异常等，生活质量会受到严重影响。该病尚无标准治疗方案，目前自体造血干细胞移植虽为首选方案，但因费用昂贵、风险大、移植相关并发症难以规避，其并不适用于年老、体弱、脏器功能衰竭和经济困难患者。
该课题组从2006年起筛选因年龄大、肾功能不全、肺动脉高压和经济原因等不适合自体移植的31例初治POEMS综合征患者入组，采用12个疗程的口服马法兰联合大剂量地塞米松（MDex）治疗，获得了满意疗效。课题组还在国际上首先采用总体神经病变限制性量表（ONLS）对POEMS综合征患者神经病变进行客观评价。研究结果发现，MDex方案的神经系统改善率100%，器官肿大缓解率64.3%，水肿改善率71.4%，肺动脉高压缓解率93.3%，血液学缓解率80.6%。31例患者中只有2例出现3度白细胞减少和血小板减少，2例患者出现3度肺部细菌感染。
本研究第一作者李剑副教授告诉记者，POEMS综合征患者如果接受自体造血干细胞移植治疗需要治疗费用约十万元，而采用MDex治疗，每月一个疗程，完成全部12个疗程的检查治疗费用共约1万元左右。因此，安全、有效、低成本的MDex治疗可望使更多患者获益。
(段文利)
