美国食品和药物管理局（FDA）已授予Somite.ai的细胞替代疗法用于治疗杜氏肌营养不良的孤儿药认定和罕见儿科疾病认定。总部位于波士顿的Somite.ai最近宣布，FDA已授予其旗舰项目SMT-M01孤儿药认定和罕见儿科疾病认定，用于治疗杜氏肌营养不良。这些认定将显著加快SMT-M01的开发进程，该计划利用Somite.ai的AlphaStem AI平台开发杜氏肌营养不良的细胞替代疗法。
“SMT-M01获得孤儿药和罕见儿科疾病认定是Somite Therapeutics的重要里程碑，更重要的是，对于杜氏肌营养不良患者来说也是如此，”Somite Therapeutics的创始人兼首席执行官Micha Breakstone在一份新闻声明中表示。“这些认定突显了杜氏肌营养不良领域的重大未满足需求，以及我们AI驱动方法开发创新细胞疗法的潜力。我们致力于尽快推进SMT-M01的临床开发，为杜氏肌营养不良患者及其家庭带来实质性的改变。”
尽管杜氏肌营养不良是最常见的遗传性神经肌肉疾病之一，但它仍然是一种罕见病。FDA授予孤儿药地位的药物旨在治疗、诊断或预防影响美国少于20万人的罕见疾病。罕见儿科疾病认定计划适用于影响美国少于20万名18岁以下儿童的严重或危及生命的疾病。
全球每3,500名男婴中就有1人出生时患有杜氏肌营养不良。受该疾病影响的人会经历肌肉逐渐萎缩（萎缩）。大多数人在青少年时期失去行走能力，很少有人能活过二十岁，因为心脏肌肉疾病和呼吸困难等危及生命的状况。目前没有任何治疗方法可以阻止疾病进展，现有的治疗方法都是姑息性的。
寻找有效的杜氏肌营养不良治疗方法一直非常困难。最近，制药巨头辉瑞公司在一项III期临床试验失败后放弃了其基因疗法。
Somite.ai的SMT-M01采用了一种有前景的新方法。这是一种细胞替代疗法，旨在替代杜氏肌营养不良患者的体节衍生骨骼肌细胞。体节是胚胎发育过程中的短暂单位，负责身体重复结构的生长，如骨骼、软骨、棕色脂肪组织和骨骼肌。Somite.ai表示，目前它是唯一一家能够高效生产体节衍生细胞的公司。
谈到最近获得的孤儿药和罕见儿科疾病认定，Somite的转化开发高级副总裁Kristy Brown在一份新闻声明中表示：“这些FDA认定验证了我们SMT-M01项目的创新性质及其解决杜氏肌营养不良领域重大未满足医疗需求的潜力。它们将为我们推进SMT-M01的临床开发提供重要好处，包括合格临床试验的税收抵免、免除用户费用以及在监管批准后的七年市场独占权。”
最近的这一公告是在Somite与加拿大合同开发和制造组织OmniaBio合作开发和生产用于杜氏肌营养不良的SMT-M01细胞疗法几天后发布的。这项合作将帮助Somite准备SMT-M01的临床试验。该公司计划在未来两年内进入I/II期临床试验。
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