近期，我国首个基因治疗药物“信玖凝”（通用名：波哌达可基注射液）正式获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。这一突破不仅标志着我国在基因治疗领域的重大进展，也为患者带来了新的希望和更多治疗选择。
基因治疗药物的突破与意义
“信玖凝”由上海信念医药集团研发和生产，从研发到上市仅用了不到七年时间，这充分体现了上海生物医药产业的高效创新能力。它的获批可是中国基因治疗领域的重要里程碑。
它的工作原理是，通过重组腺相关病毒（rAAV）载体将FIX基因导入肝细胞，进而表达FIX蛋白，这样就能显著改善患者的凝血功能。临床研究结果显示，在10例重度血友病B患者中，所有患者均表现出显著的FIX活性提升，而且未出现严重不良反应。据《柳叶刀—血液病学》杂志报道，其研发团队在基因载体设计、生产工艺优化等方面取得了多项核心技术突破，有力确保了产品的安全性和有效性。
和传统治疗方法比起来，基因治疗的优势可太明显啦。传统治疗需要频繁干预，而基因治疗一次注射就能长期有效控制病情，能大大减轻患者的经济负担和身体痛苦。同时，“信玖凝”的成功还为其他遗传性疾病的基因治疗提供了宝贵的经验和技术支持。
患者视角与生活质量提升
以前，血友病B患者需要频繁注射凝血因子来维持生命，这给他们带来了极大的不便和痛苦。而“信玖凝”有望实现“一次注射，终身治愈”的目标。
比如有患者，原本因为疾病限制了日常活动，连简单的运动都不敢参与，心理上也十分焦虑。接受基因治疗后，凝血功能得到改善，不仅能正常生活、参与社交活动，自信心也大大提高了。
从家庭和社会层面看，基因治疗减少了因疾病导致的社会和家庭负担。患者不再需要家人时刻照顾，也能更好地回归社会，创造价值。基因治疗为患者带来了心理和生理上的双重益处，减少了焦虑，提高了自信心和社交活动参与度。
未来展望与健康教育
基因治疗在未来的发展前景十分广阔，尤其是在罕见病和其他遗传性疾病领域。目前全球已有8款rAAV基因治疗药物获批，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病，“信玖凝”的成功上市进一步丰富了基因治疗药物的产品线。
不过，要让基因治疗更好地服务大众，健康教育至关重要。得提高公众对基因治疗的认知和接受度，消除误解和恐惧。政府、医疗机构和企业在推广基因治疗方面也肩负着重要责任。政府应出台相关政策支持，医疗机构要确保患者能够安全有效地使用这些新疗法，企业则要持续投入科研，推动技术进步。持续的科研投入和政策支持对于推动基因治疗领域发展起着关键作用。
信玖凝的获批上市不仅是中国生物医药产业的一次重大突破，也为全球基因治疗领域贡献了宝贵的经验和技术。随着基因治疗技术的不断进步，未来将有更多患者从中受益，享受更高质量的生活。期待社会各界共同努力，推动基因治疗的普及和发展，让更多人了解并接受这一创新疗法。
