再生障碍性贫血，说白了就是骨髓“怠工”甚至“罢工”了——它是一种骨髓造血功能衰竭的疾病，骨髓里负责造血的细胞变得特别少，导致血液里的红细胞、白细胞、血小板都不够用。患者会出现脸色苍白、浑身没劲、牙龈老出血、皮肤一碰就青一块紫一块，还总反复感染，这些都是血细胞不足引发的典型症状。骨髓移植作为治疗该病的重要手段之一，可不是想做就能做的，得结合病情严重程度、年龄、供体匹配情况等多方面因素，由医生进行科学评估后才能决定。
一、骨髓移植的适用情况：哪些患者可考虑？
想判断是否能做骨髓移植，首先得看病情是否符合指征。根据《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2024年版）》，骨髓移植主要适用于重型或极重型再生障碍性贫血患者。重型再障的诊断标准为外周血中性粒细胞绝对值<0.5×10^9/L、血小板计数<20×10^9/L、网织红细胞绝对值<20×10^9/L，且骨髓造血组织容量<25%；极重型再障则是中性粒细胞绝对值<0.2×10^9/L，这类患者造血衰竭严重，常规治疗效果有限，病情进展快，若不及时干预可能危及生命。除了病情，年龄也是关键因素，年轻患者（通常<40岁）器官功能较好，对移植预处理的耐受性更强，术后并发症少，长期生存率更高，是优先考虑的人群。最后还需要有合适的造血干细胞供体，人类白细胞抗原（HLA）配型相合度越高，移植成功概率越大，并发症风险越低。
二、骨髓移植的治疗优势：为何能成为重型再障的首选？
明确了适用人群后，骨髓移植之所以能成为重型再障的首选，核心在于它有可能从根本上解决问题。重型再障的发病和自身免疫异常密切相关——患者的免疫系统错把自身造血干细胞当成“敌人”攻击，导致骨髓造不出血。而骨髓移植是将健康供体的造血干细胞输进患者体内，既能替代受损的造血细胞，又能重建正常的免疫系统，从根源上纠正免疫异常。研究表明，同胞全相合骨髓移植治疗重型再障的5年生存率可达80%以上，远高于单纯免疫抑制治疗的70%左右。而且移植成功后，患者可以摆脱长期依赖输血、血小板输注的困境，生活质量能得到显著提升。
三、骨髓移植的潜在风险：需要警惕哪些问题？
不过骨髓移植并非毫无风险，作为一项复杂的有创治疗，它的风险主要分三个阶段。第一阶段是预处理期，这时候医生会用化疗药或免疫抑制剂“清空”患者自身的异常免疫细胞，为供体干细胞腾空间，但这也会让患者骨髓造血功能几乎完全抑制，免疫力极度低下，容易发生严重感染（如真菌、巨细胞病毒感染）和致命性出血（如颅内出血、消化道大出血），必须在无菌层流病房接受严密监护。第二阶段是干细胞植入期，供体干细胞输进去后，可能会出现“住不下来”的情况，也就是植入失败，发生率约5%-10%，这意味着治疗失败。第三阶段是长期并发症，最常见的是移植物抗宿主病（GVHD），分急性和慢性：急性的多在移植后100天内出现，会影响皮肤、胃肠道和肝脏；慢性的可能在移植后数月至数年发生，累及多个器官，严重时会导致器官衰竭。此外，长期服用免疫抑制剂还可能增加二次肿瘤（如淋巴瘤、皮肤癌）的发病风险。
四、治疗决策前的关键评估：这4步必不可少
骨髓移植的决策需要严谨评估，不能盲目选择，主要有4个步骤。第一步是病情分型评估，通过血常规、骨髓穿刺及活检、造血干细胞计数等检查，明确是重型、极重型还是非重型再障，这是判断是否适合移植的基础。第二步是供体评估，优先寻找HLA全相合的同胞供体（如兄弟姐妹），没有的话就检索无关供体骨髓库，同时评估供体的年龄、健康状况和造血干细胞数量，确保供体能安全提供干细胞。第三步是患者身体状况评估，检查心肺功能、肝肾功能，筛查乙肝、丙肝、艾滋病等传染病，排除严重心肺疾病、肝肾功能衰竭、活动性感染等移植禁忌证。第四步是风险-获益权衡，医生会向患者及家属详细说明预期疗效、潜在风险、治疗费用等信息，帮助大家做出符合自身情况的决策。
五、常见认知误区澄清：避免陷入治疗误区
很多患者和家属对骨髓移植有误解，这里澄清三个常见误区。误区一：所有再障患者都应该做骨髓移植？答案是否定的，非重型再障造血衰竭程度较轻，一线治疗是免疫抑制治疗或促造血治疗，多数患者靠这些就能控制病情，不用移植；只有重型或极重型再障且符合条件时，才优先考虑。误区二：骨髓移植后一定能治愈？不一定，治愈率和供体匹配度、患者年龄、病情严重程度有关，同胞全相合移植的治愈率较高，但仍有植入失败、GVHD或复发的可能，不能保证100%治愈。误区三：供体只能是亲属？不是，供体可以是同胞、无关供体（骨髓库捐赠）或脐带血供体，同胞配型相合概率约25%，无关供体的匹配率虽低，但随着骨髓库扩大，概率也在增加；脐带血干细胞数量较少，通常适用于儿童或体重较轻的成人患者。
