再生障碍性贫血(简称再障)是一种常见的获得性骨髓衰竭综合征,很多人对它的认知可能停留在“贫血”层面,但其实它的影响远不止于此——骨髓是人体造血的“工厂”,当骨髓造血功能出现衰竭时,会导致全血细胞(红细胞、白细胞、血小板)数量减少,进而引发一系列连锁反应:红细胞减少会导致贫血,出现乏力、头晕、心慌等症状;白细胞减少会降低免疫力,容易发生反复感染;血小板减少则会影响凝血功能,导致皮肤瘀斑、牙龈出血甚至颅内出血等严重问题。根据病情的严重程度和进展速度,再障可分为重型和非重型两类,不同类型的治疗方案差异很大,选对方案对患者的病情控制和长期恢复至关重要。
先搞懂基础:再障的支持治疗不能少
无论哪种类型的再障,支持治疗都是不可或缺的基础手段,它的核心目标是快速缓解患者的紧急症状、维持生命体征稳定,为后续的病因治疗争取宝贵时间。具体来说,支持治疗主要针对三大核心症状展开:一是感染处理,再障患者白细胞数量减少,免疫力极度低下,一旦出现发热、咳嗽、腹泻等感染迹象,医生通常会先使用经验性广谱抗生素控制感染,避免感染扩散引发败血症;二是贫血纠正,当患者血红蛋白低于60g/L或出现明显缺氧症状(如胸闷、呼吸困难)时,会输注红细胞悬液来改善贫血情况,缓解机体缺氧状态;三是出血预防,若患者血小板计数低于20×10^9/L或有明显出血倾向(如皮肤大片瘀斑、口腔持续出血),医生会预防性输注血小板制剂,降低颅内出血、消化道大出血等致命并发症的风险。需要注意的是,支持治疗虽然能快速缓解症状,但不能从根本上解决骨髓造血衰竭的问题,必须配合针对性的病因治疗才能达到长期稳定的效果。
非重型再障:首选雄激素联合免疫抑制剂
非重型再障病情相对较轻,进展速度较慢,患者的全血细胞减少程度也比较温和,治疗的核心是刺激骨髓恢复自身造血功能。目前国内首选的治疗药物是雄激素,常用的有十一酸睾酮等,它能直接作用于骨髓中的造血干细胞,促进其增殖和分化,从而增加红细胞、白细胞和血小板的生成,临床研究数据显示,单一使用雄激素的有效率在50%-60%左右。不过,单一使用雄激素的效果往往有限,医生通常会联合免疫抑制剂环孢素一起使用,这是因为部分再障的发病与免疫系统异常密切相关——机体的T淋巴细胞错误地攻击了自身的造血干细胞,导致骨髓造血功能衰竭,而环孢素可以抑制这种异常的免疫反应,保护造血干细胞免受损伤。两者联用后,治疗有效率可以提高到70%左右,能更好地帮助患者恢复造血功能。此外,医生还可能根据患者的具体情况加用造血细胞生长因子,比如粒细胞集落刺激因子和促红细胞生成素,前者能促进中性粒细胞的生成,降低细菌感染的风险,后者则能加速红细胞的合成,改善贫血症状,这些生长因子能辅助骨髓造血功能的恢复。需要注意的是,雄激素治疗需要长期坚持,通常需要3-6个月才能看到明显效果,而且可能会带来一些副作用,比如痤疮、毛发增多、肝功能异常等,因此患者在治疗期间要定期到医院复查血常规、肝功能等指标,以便医生及时调整用药剂量,确保治疗的安全性和有效性。
重型再障:造血干细胞移植或强效免疫抑制剂是关键
重型再障的病情则要凶险得多,患者的全血细胞减少程度更严重,病情进展迅速,很容易出现严重感染、颅内出血等致命并发症,如果不及时治疗,短期内的死亡率很高。针对重型再障,目前主要有两种核心治疗方案,分别是异基因造血干细胞移植和强效免疫抑制剂治疗。异基因造血干细胞移植是目前唯一可能根治重型再障的方法,它的原理是将健康供者的造血干细胞移植到患者体内,让供者的造血干细胞在患者骨髓中“生根发芽”,重建正常的造血功能和免疫功能。这种治疗方案适合年龄在40岁以下、有合适亲缘供者(比如同胞兄弟姐妹人类白细胞抗原配型相合)的患者,移植成功后,患者的造血功能可以恢复正常,生活质量也能大大提高。不过,异基因造血干细胞移植也存在一定的风险,比如移植后的移植物抗宿主病,这是移植后常见的并发症,可能会影响患者的皮肤、肝脏、肠道等器官功能,甚至危及生命,因此需要长期服用免疫抑制剂进行预防和治疗。对于没有合适供者或年龄较大(超过40岁)的重型再障患者,强效免疫抑制剂治疗是首选,常用的药物有抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和抗淋巴细胞球蛋白(ALG),这些药物能清除患者体内异常活化的T淋巴细胞,阻止它们继续攻击造血干细胞,为骨髓造血功能的恢复创造条件。不过,ATG/ALG治疗后患者的免疫力会暂时降到极低水平,容易发生各种严重感染,因此在治疗期间需要严格做好感染预防措施,比如住在层流病房、避免接触外界人群、定期使用抗生素和免疫球蛋白等,同时要密切监测患者的体温和感染指标,一旦出现感染迹象立即处理。
这些常见误区要避开,别耽误治疗
很多人对再障的治疗存在一些错误认知,这些误区可能会影响治疗效果,甚至延误病情。比如第一个误区是“再障就是普通贫血,吃点补血药就能好”,其实不然,普通贫血(比如缺铁性贫血)是因为缺乏造血原料导致的,补充铁剂、叶酸等就能改善,而再障是骨髓造血功能衰竭导致的,补血药无法解决根本问题,必须进行针对性的病因治疗;第二个误区是“雄激素副作用大,不敢用”,虽然雄激素确实有一些副作用,但对于非重型再障患者来说,它是目前首选且疗效确切的药物,医生会根据患者的情况调整剂量,定期监测副作用,治疗的收益远大于风险;第三个误区是“重型再障只能做移植,没有其他办法”,实际上,对于没有合适供者的患者,ATG/ALG联合环孢素的治疗方案也能取得不错的效果,部分患者经过治疗后也能恢复正常的造血功能;第四个误区是“再障患者要绝对卧床休息”,其实非重型再障患者病情稳定时可以适当做一些轻度运动,比如散步、太极拳,这样有助于改善血液循环和心情,但要避免剧烈运动,防止出血。
患者及家属关心的3个问题,一文解答
很多再障患者和家属在治疗过程中会有各种疑问,这里解答三个最常见的问题。第一个问题是“再障患者能不能生孩子?”,答案是要根据病情和治疗方案来定,非重型再障患者病情稳定、停药后一段时间(通常1-2年)可以考虑怀孕,但需要在医生指导下进行,因为部分药物可能会影响胎儿健康;重型再障患者在治疗期间(尤其是使用免疫抑制剂或进行移植后)不建议怀孕,需要等病情完全稳定后再咨询医生。第二个问题是“再障患者可以吃保健品吗?”,再障患者的饮食应以均衡营养为主,不建议盲目服用保健品,因为部分保健品可能含有影响造血功能的成分,甚至会加重肝脏负担,如果确实需要补充,应先咨询医生,选择适合自己的产品,且保健品不能替代药品,具体是否适用需咨询医生。第三个问题是“再障会不会复发?”,再障的复发率与治疗方案有关,非重型再障患者使用雄激素联合环孢素治疗后,部分患者可能会复发,需要再次治疗;重型再障患者进行异基因造血干细胞移植后,如果没有出现移植物抗宿主病且骨髓功能恢复良好,复发率较低,但仍需定期复查。
重要提醒:治疗再障一定要遵医嘱
再障的诊断和治疗需要专业的血液病科医生来完成,患者一旦出现贫血、出血、反复感染等症状,要及时到正规医院的血液病科就诊,通过血常规、骨髓穿刺、骨髓活检等检查明确诊断,然后根据病情类型、年龄、身体状况等因素选择合适的治疗方案。在治疗过程中,患者要严格遵医嘱用药,不要自行增减剂量或停药,以免影响治疗效果或导致病情反复;同时要注意预防感染和出血,比如勤洗手、戴口罩、不用硬毛牙刷、避免剧烈咳嗽、保持大便通畅等;还要定期复查血常规、骨髓功能、肝肾功能等指标,以便医生及时调整治疗方案。需要注意的是,文中提到的所有药物和治疗方案都不能替代医生的专业判断,具体是否适用需咨询医生;特殊人群(如孕妇、合并糖尿病、心脏病等其他慢性病的患者)需在医生指导下进行治疗,不可自行尝试。

