2024年上半年美国FDA新药审批回顾FDA News Recap: Novel Drug Approvals in First Half of 2024 | Rheumatology Live

2024年上半年对医学界而言堪称历史性时刻。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了大量具有临床意义的新药，这些药物拥有首创性的适应症和作用机制，为患者和医疗从业者带来了福音。仅在2024年的前六个月，FDA就批准了20种新药，适应症范围从罕见病到多种癌症再到常见的代谢健康疾病。

为庆祝2024年上半年的成就，我们整理了1月至6月批准的20种新药的详细回顾，包括来自HCPLive和MJH Life Sciences旗下其他品牌的相关报道。

2024年上半年新药审批回顾

1. 伯达泽米（Berdazimer，商品名：Zelsuvmi）

日期： 2024年1月5日

适应症： 传染性软疣

背景： 基于B-SIMPLE4试验结果，FDA批准了Ligand Pharmaceuticals公司的10.3%伯达泽米凝胶。这项纳入891名患者的多中心、对照、双盲、3期随机临床试验达到主要终点，即在第12周时，与对照组相比，伯达泽米凝胶能完全清除传染性软疣病变。

相关报道： FDA批准外用伯达泽米凝胶治疗传染性软疣

2. 头孢吡肟/恩美唑巴坦（Cefepime/Enmetazobactam，商品名：Exblifep）

日期： 2024年2月22日

适应症： 复杂性尿路感染

背景： 基于一项3期临床试验数据，FDA批准了Allecra Therapeutics公司的头孢吡肟/恩美唑巴坦，该试验在1041名患者中将其与哌拉西林/他唑巴坦进行了比较。结果显示，与接受哌拉西林/他唑巴坦治疗的患者相比，接受头孢吡肟/恩美唑巴坦治疗的患者在第7天治愈访视时达到临床治愈和微生物根除的复合反应比例更高。

相关报道： FDA批准恩美唑巴坦治疗复杂性尿路感染

3. 利提(botu)林素A-wlb（LetibotulinumtoxinA-wlb，商品名：Letybo）

日期： 2024年2月29日

适应症： 暂时改善中至重度皱眉纹外观

背景： 基于BLESS项目的三项临床试验数据，FDA批准了Hugel Inc公司的利提(botu)林素A-wlb。这项纳入1271名18至75岁成年患者的试验表明，与安慰剂相比，使用该药物后更大比例的患者在最大皱眉时眉间皱纹评分达到0或1分（无或轻度），且较基线改善至少2个等级。

相关报道： 在迈阿密冬季临床会议上将教育与创新置于前沿

4. 替斯利珠单抗-jsgr（Tislelizumab-jsgr，商品名：Tevimbra）

日期： 2024年3月13日

适应症： 不可切除或转移性食管鳞状细胞癌

背景： 基于RATIONALE 302研究，FDA批准了BeiGene公司的替斯利珠单抗-jsgr。这项针对562名有既往系统化疗史的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌患者的3期试验表明，与化疗相比，替斯利珠单抗显著改善了总体生存期。

相关报道： FDA批准替斯利珠单抗用于化疗后晚期或转移性食管鳞状细胞癌

5. 雷斯美罗（Resmetirom，商品名：Rezdiffra）

日期： 2024年3月14日

适应症： 非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴中至重度肝纤维化

背景： 基于MAESTRO-NASH试验，FDA批准了Madrigal Pharmaceuticals公司的雷斯美罗。作为首个获此适应症的FDA批准药物，这项针对966名NASH和纤维化成年患者的关键试验表明，雷斯美罗使用与更高的NASH缓解率相关，且不加重纤维化。

相关报道： HCPLive特别报告：雷斯美罗获批对NASH管理和筛查的影响

6. 阿普昔坦（Aprocitentan，商品名：Tryvio）

日期： 2024年3月19日

适应症： 高血压

背景： 基于3期PRECISION试验，FDA批准了Idorsia Ltd公司的阿普昔坦。这项730名患者的试验表明，与安慰剂治疗相比，阿普昔坦使用与更大的诊室收缩压变化相关。此次批准标志着FDA30多年来首次批准具有新作用机制的口服抗高血压药物。

相关报道： 关于阿普昔坦获批用于难治性高血压的要点，专访Michael Weber博士

7. 吉维诺司他（Givinostat，商品名：Duvyzat）

日期： 2024年3月21日

适应症： 6岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者

背景： 基于EPIDYS试验，FDA批准了Italfarmaco SpA公司的吉维诺司他。这项针对179名DMD男性患者的3期试验达到主要终点，即从基线到第18个月4级楼梯攀爬（4SC）评估时间的变化。

相关报道： FDA批准吉维诺司他用于6岁及以上杜氏肌营养不良症患者

8. 索他妥珠单抗-csrk（Sotatercept-csrk，商品名：Winrevair）

日期： 2024年3月26日

适应症： 肺动脉高压

背景： 基于STELLAR试验，FDA批准了Merck公司的索他妥珠单抗。这项323名患者的3期试验表明，与安慰剂治疗相比，索他妥珠单抗使用与从基线到第24周6分钟步行距离的更大变化相关。

相关报道： FDA批准索他妥珠单抗（Winrevair）用于肺动脉高压

9. 瓦达度司他（Vadadustat，商品名：Vafseo）

日期： 2024年3月27日

适应症： 慢性肾脏病引起的贫血

背景： 基于INNO2VATE项目数据和日本上市后安全性数据评估（瓦达度司他于2020年8月在日本上市），FDA批准了Akebia Therapeutics公司的瓦达度司他。

相关报道： FDA批准瓦达度司他（Vafseo）片剂用于透析成人慢性肾脏病相关贫血

10. 丹尼可潘（Danicopan，商品名：Voydeya）

日期： 2024年3月29日

适应症： 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）伴血管外溶血

背景： 基于ALPHA试验，FDA批准了阿斯利康公司的丹尼可潘。该试验结果显示，与安慰剂治疗相比，丹尼可潘治疗在第12周时使血红蛋白水平从基线显著升高，达到主要终点。

相关报道： FDA批准丹尼可潘作为PNH血管外溶血的附加疗法

11. 头孢比普酯钠（Ceftobiprole Medocaril Sodium，商品名：Zevtera）

日期： 2024年4月3日

适应症： 某些血流感染、细菌性皮肤及组织相关感染和社区获得性细菌性肺炎

背景： 基于ERADICATE试验，FDA批准了Basilea Pharmaceutica International公司的头孢比普酯钠。这项390名患者的3期试验结果表明，在复杂金黄色葡萄球菌菌血症患者中，头孢比普酯的总体治疗成功率不劣于达托霉素。

相关报道： 头孢比普酯获FDA批准，增强抗生素选择

12. 培谷立塞宁（Pegulicianine，商品名：Lumisight）

日期： 2024年4月17日

适应症： 用于检测癌组织的光学成像剂

背景： 基于INSITE试验，FDA批准了Lumicell公司的培谷立塞宁。该试验评估了有无培谷立塞宁荧光引导手术（pFGS）的边缘状态，结果显示，在乳腺癌手术中使用pFGS达到了预设的残余肿瘤切除和特异性的阈值，但未达到敏感性的预设阈值。

相关报道： FDA批准基于培谷立塞宁的成像技术用于乳腺癌手术

13. 诺加培德金阿尔法英巴昔普特-pmln（Nogapendekin Alfa Inbakicept-pmln，商品名：Anktiva）

日期： 2024年4月22日

适应症： 膀胱癌

背景： 基于QUILT-3.032试验，FDA批准了ImmunityBio公司的诺加培德金阿尔法英巴昔普特-pmln。这项开放标签、2/3期试验的分析表明，完全缓解效果持久，避免膀胱切除术，并在24个月时实现100%膀胱癌特异性生存。

相关报道： FDA批准诺加培德金阿尔法英巴昔普特联合BCG用于BCG无应答非肌层浸润性膀胱癌

14. 托沃拉非尼（Tovorafenib，商品名：Ojmeda）

日期： 2024年4月23日

适应症： 复发或难治性儿童低级别胶质瘤

背景： 基于正在进行的FIREFLY-1试验数据，FDA批准了Day One Bio公司的托沃拉非尼。托沃拉非尼是首个获批用于儿童低级别胶质瘤患者的药物。

相关报道： Sarah Leary博士：FDA批准托沃拉非尼用于儿科复发/难治性BRAF+低级别胶质瘤

15. 马沃立克索福（Mavorixafor，商品名：Xolremdi）

日期： 2024年4月26日

适应症： 乳头瘤、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓粒细胞滞留症（WHIM）综合征

背景： 基于4WHIM试验数据，FDA批准了X4 Pharmaceuticals公司的马沃立克索福。这项31名患者的试验表明，与安慰剂相比，马沃立克索福在第52周时改善了绝对中性粒细胞计数、绝对淋巴细胞计数，并减少了感染。此次批准标志着FDA历史上首次批准用于WHIM综合征的药物。

相关报道： FDA批准马沃立克索福作为WHIM综合征的首款药物

16. 塔拉塔单抗-dlle（Tarlatamab-dlle，商品名：Imdelltra）

日期： 2024年5月16日

适应症： 广泛期小细胞肺癌

背景： 基于DeLLphi-301试验，FDA批准了安进公司的塔拉塔单抗。这项2期、开放标签、多中心、多队列试验结果表明，塔拉塔单抗使用与先前治疗过的小细胞肺癌患者中改善的抗肿瘤活性、持久的客观反应和有利的生存结果相关。

相关报道： Taofeek Owonikoko博士：FDA批准塔拉塔单抗用于广泛期小细胞肺癌的影响

17. 伊美司他（Imetelstat，商品名：Rytelo）

日期： 2024年6月6日

适应症： 低至中危-1风险骨髓增生异常综合征

背景： 基于IMerge试验，FDA批准了Geron Corporation公司的伊美司他。这项178名患者的3期试验表明，与安慰剂相比，伊美司他使用与较低风险骨髓增生异常综合征患者中更高的红细胞输注独立率相关，这些患者对促红细胞生成剂复发或难治。

相关报道： Michael Sekeres博士：FDA批准伊美司他用于贫血的较低风险MDS

18. 伊拉纤维诺（Elafibranor，商品名：Iqirvo）

日期： 2024年6月10日

适应症： 原发性胆汁性胆管炎（PBC）

背景： 基于ELATIVE试验，FDA批准了Ipsen公司的伊拉纤维诺。这项161名患者的双盲、安慰剂对照、3期试验表明，与安慰剂治疗相比，伊拉纤维诺使用在52周时与胆汁淤积相关生化指标的显著更大改善相关。

相关报道： HCPLive特别报告：PBC的更新和未满足需求

19. 索菲吡罗宁（Sofpironium，商品名：Sofdra）

日期： 2024年6月18日

适应症： 原发性腋窝多汗症

背景： 基于CARDIGAN研究，FDA批准了Botanix Pharmaceuticals公司的12.45%索菲吡罗宁外用凝胶。这项两项3期研究均达到所有主要和次要终点，在重力汗液产量（GSP）和7项腋窝多汗症疾病严重程度量表（HDSM-AX7）评分方面从基线有临床和统计学上显著的变化。

相关报道： FDA批准索菲吡罗宁，首款原发性腋窝多汗症治疗药物

20. 克罗瓦利单抗-akkz（Crovalimab-akkz，商品名：Piasky）

日期： 2024年6月20日

适应症： 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

背景： 基于COMMODORE 2试验，FDA批准了基因泰克公司的克罗瓦利单抗。这项204名患者的随机、开放标签、3期试验表明，克罗瓦利单抗在溶血控制和避免输血方面均不劣于依库珠单抗。

相关报道： FDA批准克罗瓦利单抗用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症

参考文献：

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