尿苷三醋酸酯Uridine triacetate

更新时间：2025-05-27 22:55:53

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（嘧啶核苷酸类似物）
• 来源与性状
  尿苷三醋酸酯为合成的小分子化合物，化学结构为尿苷的三乙酰化衍生物。其性状为口服制剂，通过酯化修饰提高脂溶性以增强肠道吸收效率。该药物于21世纪初开发，专门用于纠正遗传性乳清酸尿症的代谢异常。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）
  原因：作为罕见病治疗药物，未含麻醉、精神类成分，无需特殊管控。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：针对特定遗传缺陷（二氢乳清酸脱氢酶缺乏）进行代谢替代治疗，直接纠正乳清酸异常蓄积的病理过程，是FDA批准的首个病因治疗药物。

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二、核心功效与临床应用

1. 遗传性乳清酸尿症
   通过补充尿苷，负反馈抑制乳清酸合成酶活性，降低血清和尿液中乳清酸水平，改善巨幼红细胞性贫血、生长发育迟缓和免疫缺陷等核心症状。
2. 化疗药物解毒
   超说明书应用：个案报道显示对氟尿嘧啶类药物过量引发的严重毒性（如骨髓抑制、消化道黏膜损伤）有解毒作用，机制可能与竞争性代谢保护有关。

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三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 胃肠道：恶心（28%）、呕吐（15%）、腹泻（9%）
  • 神经系统：头痛（12%）
  • 皮肤：皮疹（5%）

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：对活性成分或辅料过敏
  • 相对禁忌：严重肝功能不全者需调整剂量
  • 特殊风险：长期治疗需监测尿乳清酸水平及血液学指标

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特别说明
临床应用需严格遵循遗传代谢病诊疗指南，剂量需根据患者年龄、体重及代谢状态个体化调整。超说明书使用氟尿嘧啶解毒方案需经多学科会诊评估。

医疗建议
所有治疗方案必须在遗传代谢专科医师指导下实施，治疗期间需定期进行代谢评估与药物浓度监测。