接受AAV基因治疗的LHON患者视力持续改善
一项由LHON研究小组领导的国际研究表明，使用AAV基因疗法lenadogene nolparvovec治疗线粒体DNA中MT-ND4基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者，在五年随访期内表现出持续的双侧视力改善和良好的安全性。
环球医讯
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