环球医讯

本文通过对赛默飞世尔科技（Thermo Fisher Scientific）化学、制造和控制（CMC）投资组合管理高级总监特伦顿·M·约翰逊的深度访谈，系统梳理了其在生物制药行业27年来的职业历程与行业洞察。约翰逊详细阐述了整合外包模式如何解决客户面临的技术转移复杂性、临床试验高失败率及全球监管差异等核心挑战，并强调人工智能在优化药物发现流程中的革命性作用。他预测未来15年制药行业将因AI加速药物研发而显著提效，50年内纳米级靶向治疗与基因组学突破将推动预防性医疗发展，特别指出肿瘤学免疫疗法和神经病学领域将持续增长，同时呼吁加大对1型糖尿病等自身免疫疾病的治疗投入。作为资深项目管理者，约翰逊还分享了科学知识与人际技能结合的重要性，并激励年轻从业者通过项目管理角色获取跨领域业务 exposure 与个人成长。

佐治亚州立大学生物医学科学研究所发表在《美国心脏协会杂志》的研究表明，富含水果、蔬菜、坚果和豆类的植物性饮食能有效预防并逆转高血压大鼠的冠状微血管功能障碍，该疾病是导致女性更严重胸痛和心力衰竭的主要原因；研究证实即使在高血压持续存在的情况下，植物性饮食仍能通过修复心肌微血管细胞功能改善血流，为开发新型心脏疾病临床疗法提供了重要依据，后续将推进人类临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布任命Richard Pazdur为药物评价与研究中心（CDER）主任，他作为FDA卓越肿瘤学中心创始主任拥有26年监管经验，主导创建了Orbis国际肿瘤药审协作、Facilitate癌症患者用药准入和Renewal肿瘤药标签更新三大创新项目，将全面负责处方药、非处方药及含氟牙膏等日化产品的安全有效性评估，在FDA专员Marty Makary支持下致力于推动监管现代化改革，其丰富的肿瘤学监管经验和800余篇学术成果将助力美国药物开发体系优化，加速创新疗法上市进程以提升公共健康水平。

澳大利亚贝克心脏与糖尿病研究所最新研究揭示，常用于治疗高血压的钙通道阻滞剂维拉帕米可能显著降低2型糖尿病发病风险。通过对近9万名钙通道阻滞剂使用者的队列分析发现，维拉帕米使用者糖尿病发病率为每年8.8例/千人，较其他同类药物使用者的11.4例降低23%，六年内绝对风险减少1.3%。该研究证实维拉帕米除心血管保护作用外，或具备独特的代谢益处，为高血压合并代谢疾病高风险人群提供了潜在预防新策略，相关成果已发表于《糖尿病护理》期刊。

澳大利亚伯内特研究所采用减少伤害策略应对酒精与药物滥用问题，研究显示截至2018年6月酒精导致668亿澳元社会成本，非医疗用途阿片类药物造成逾7万生命年损失。该机构通过长期队列研究揭示合成阿片类物质等新型毒品威胁，开发移动干预项目与纳洛酮分发计划，并推动刑事司法系统改革以消除歧视，其SuperMIX等研究为政府制定吸毒者健康政策提供关键证据，重点关注青年群体健康、健康老龄化及跨区域合作。

彭宁顿生物医学研究中心在GLP-1受体激动剂药物研发中取得突破性进展，这类药物通过模拟胰高血糖素样肽-1的作用，有效调控血糖、抑制食欲并促进减肥，已广泛应用于2型糖尿病和肥胖症治疗领域。史蒂文·海姆斯菲尔德博士详细阐述了药物从吉拉毒蜥唾液中艾塞那肽的发现历程，强调了长期严格临床研究对确保药物安全性和有效性的重要性，尤其指出GLP-1药物对儿童和青少年严重肥胖患者的安全性。GLP-1药物如Ozempic和Wegovy等显著改善了患者健康状况和减肥效果，有望降低死亡率并预防糖尿病，为应对全球肥胖流行及代谢疾病挑战提供了革命性解决方案，标志着公共卫生领域的新时代。

本研究由神经科学学会Fadi Najm团队主导，聚焦促进髓鞘再生的创新疗法以应对多发性硬化症。研究发现，美国食品药品监督管理局批准的药物咪康唑和氯倍他索能有效调控少突胶质前体细胞分化为少突胶质细胞，显著增强髓鞘修复能力，并在小鼠模型中逆转疾病症状，包括恢复肢体功能。其中咪康唑专一作用于髓鞘再生且不影响免疫系统，而氯倍他索兼具免疫抑制效果。该突破为治疗多发性硬化症的慢性进展提供了新方向，有望解决当前疗法无法修复髓鞘损伤的核心难题，对改善患者神经传导功能和延缓疾病恶化具有重大临床意义。

威斯塔研究所科学家揭示p53基因突变导致卵巢癌对激素疗法产生耐药性的关键机制，发现突变p53会物理阻断雌激素受体信号传导，使75%含雌激素受体的肿瘤无法响应抗雌激素药物；研究同时提出将临床试验药物rezatapopt与激素疗法联用的新方案，可恢复肿瘤敏感性，该发现不仅有望使每年1.3万美国卵巢癌患者受益，还可能解释乳腺癌等其他癌症中激素疗法的失败原因，为开发个性化癌症治疗提供重要突破路径，标志着癌症治疗领域的重要进展。

美国食品药品监督管理局（FDA）推出名为"合理机制路径"的创新监管框架，旨在加速针对极罕见疾病的定制化药物疗法上市审批。该框架允许在无法进行随机临床试验的情况下，通过证明治疗针对疾病生物病因的有效性、提供特征明确的历史数据以及确认治疗靶点作用等标准快速获批，特别适用于影响单个或少量患者的严重疾病，已成功应用于CRISPR基因编辑等尖端疗法案例，将推动7000余种罕见病治疗突破研发瓶颈并改善患者生存质量。

尽管2024年美国疾控中心数据显示Z世代青少年吸烟率创历史新低，但专家警告流行文化正重新将吸烟塑造成"酷"的象征，社交媒体上明星吸烟内容激增引发担忧；研究表明接触此类内容的青少年未来吸烟风险显著提升，而电子烟在8%的Z世代青少年中流行更带来未知健康隐患，医学专家强调需警惕吸烟危害包括肺损伤、癌症及心血管疾病，呼吁通过公共场所禁烟、提高烟草税等措施巩固公共健康成果。