α-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药开发进展:FDA和EMA的2025年更新
本文系统回顾了美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)治疗药物的孤儿药批准和指定情况。研究发现,FDA自1987年批准首个人类α1-蛋白酶抑制剂以来,共有20种活性物质获得孤儿药指定,但仅5%获得批准;而EMA已授予9种活性物质孤儿药地位,但尚未批准任何药物。近年来多个新型活性物质获得孤儿药指定,包括口服中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂、IgG4 Fc结合重组人AAT、HSV载体疗法和A1AT调节剂/蛋白质折叠稳定剂等。RNA干扰治疗也取得了显著进展,这些新型疗法有望为AATD患者提供更全面的治疗选择,特别是针对目前尚无获批疗法的肺外表现。
2026-01-10 07:25:11创新药物