《处方药用户付费法案》(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)对新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)进行审评并作出最终营销批准决定的截止期限。通常，FDA在受理药物申请后有10个月的审评期。对于获得优先审评资格的药物，审评期则缩短至申请受理后6个月。
恩司特韦用于新冠暴露后预防
PDUFA日期：2026年6月16日
恩司特韦是一种处于FDA审评阶段的实验性口服抗病毒药物，用于预防接触感染者后的新冠疾病。该药物通过选择性抑制主要蛋白酶(3-CL)来抑制SARS-CoV-2的复制。
新药申请包含来自3期SCORPIO-PEP试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05897541)的数据，该试验评估了恩司特韦用于新冠暴露后预防的有效性。研究参与者被随机分配接受恩司特韦或安慰剂治疗，每日一次，持续5天。治疗在家庭成员出现症状后3天内开始。
结果显示，与安慰剂相比，恩司特韦在第10天显著降低了患新冠疾病的风险。若获批准，恩司特韦将成为首款用于接触后预防新冠的口服抗病毒疗法。
西替辛克林用于治疗尼古丁依赖
PDUFA日期：2026年6月20日
FDA正在审评西替辛克林(一种植物来源的生物碱)用于治疗成人尼古丁依赖的申请。西替辛克林作为α4β2烟碱型乙酰胆碱受体的部分激动剂。与这些受体的相互作用可减轻戒断症状，以及减少与吸烟相关的快感和满足感。
新药申请包含来自两项3期试验的数据：ORCA-2(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04576949)和ORCA-3(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05206370)。研究结果表明，与安慰剂相比，口服西替辛克林显著提高了戒烟率。此外，西替辛克林治疗患者的尼古丁渴望显著降低，导致尼古丁摄入量减少。两项试验中最常见的不良事件是失眠、异常梦境、头痛和恶心。
若获批准，西替辛克林将成为自2006年伐尼克兰获批以来首款用于戒烟的新药理学治疗药物。
纳米包裹雷帕霉素联合培格德酶用于难治性痛风
PDUFA日期：2026年6月27日
瑞典生物制药公司Sobi正在寻求批准纳米包裹雷帕霉素联合培格德酶(NASP)用于治疗难治性痛风。NASP是一种序贯双组分输注疗法，包含培格德酶(一种聚乙二醇化尿酸氧化酶)和耐受性纳米包裹雷帕霉素(一种mTOR抑制剂免疫抑制剂，可预防抗药物抗体的产生)。这种新型疗法旨在降低难治性痛风患者的血清尿酸(sUA)水平，从而减少痛风发作和关节畸形的可能性。
生物制品许可申请得到了DISSOLVE 1(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04513366)和DISSOLVE 2(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04596540)试验数据的支持，这两项均为双盲、安慰剂对照研究，评估了NASP在常规治疗难治性痛风患者中的安全性和有效性。研究结果显示，两项试验均达到了主要终点，即在第6个月期间至少80%的时间内将sUA降低至6mg/dL以下并维持该水平。
在NASP首次治疗后即观察到sUA的快速且持续降低，并贯穿整个研究期。在DISSOLVE I试验的6个月扩展阶段中，75%在6个月NASP治疗后达到应答的患者在第12个月继续对治疗有应答。
奥利扎生用于治疗严重高甘油三酯血症
PDUFA日期：2026年6月30日
FDA已授予奥利扎生治疗严重高甘油三酯血症(sHTG)的补充新药申请优先审评资格。奥利扎生是一种配体结合反义寡核苷酸，通过抑制载脂蛋白C-III的产生，促进甘油三酯和极低密度脂蛋白的清除。该药物以皮下注射方式给药。
补充新药申请基于3期CORE(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05079919)和CORE2(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05552326)研究数据，这些研究纳入了甘油三酯水平≥500mg/dL的成年受试者。研究结果显示，与安慰剂相比，奥利扎生在6个月时显著降低了甘油三酯水平和急性胰腺炎风险。
奥利扎生目前以商品名Tryngolza™上市，作为饮食的辅助疗法用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平。
维格罗图格用于治疗甲状腺眼病
PDUFA日期：2026年6月30日
维格罗图格治疗甲状腺眼病(TED)的申请已获优先审评资格。这种人源化单克隆抗体通过抑制胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)的活性发挥作用，而IGF-1R是导致TED症状(包括眼球突出和复视)的关键驱动因素。
生物制品许可申请包含来自3期THRIVE(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05176639)和THRIVE-2(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06021054)试验的数据，这些试验分别评估了维格罗图格在活动期和慢性TED患者中的疗效。结果显示，两项试验均达到了主要和次要终点，与安慰剂相比，维格罗图格在改善眼球突出和复视方面表现出显著且快速的效果。
该治疗以静脉输注方式给药，每3周一次，共12周(总计5次输注)。
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