Dyne Therapeutics宣布DYNE-251获FDA突破性疗法认定治疗杜氏肌营养不良症
美国生物科技公司Dyne Therapeutics宣布其研发药物DYNE-251获得FDA突破性疗法认定,用于治疗可进行外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)。该药物已完成注册扩展队列试验入组,预计2025年底公布数据,2026年初提交生物制品许可申请。这是该公司第二个获FDA突破性疗法认定的项目,其针对肌强直性营养不良1型(DM1)的DYNE-101此前已获该认定。临床试验显示该疗法可实现持续功能改善及接近全长的抗肌萎缩蛋白表达,有望为DMD患者带来重大治疗突破。

