- DELIVER注册扩展队列试验数据预计将于2025年底公布，美国生物制品许可申请(BLA)的加速审批提交预计在2026年初 -
马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025年8月4日（环球新闻社）——专注于为基因驱动的神经肌肉疾病患者提供功能改善治疗的临床阶段公司Dyne Therapeutics, Inc. (纳斯达克股票代码：DYN)今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予DYNE-251突破性疗法认定，用于治疗可进行外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。该认定基于正在进行的DELIVER临床试验数据。
Dyne Therapeutics首席医学官Doug Kerr医学博士、哲学博士表示："DYNE-251获得的突破性疗法认定印证了其作为新一代疗法的潜力。该疗法专为使外显子51跳跃可产生接近全长抗肌萎缩蛋白的DMD患者带来显著功能改善。正如我们此前披露的数据显示，通过如起身时间和步态速度第95百分位等关键指标评估，DYNE-251已显示出持续18个月的功能改善。所观察到的接近全长抗肌萎缩蛋白表达水平标志着为患者提供实质性获益的重要进展。"
Dyne Therapeutics目前两个核心项目均获得FDA突破性疗法认定：DYNE-101已于今年早些时候获得肌强直性营养不良1型(DM1)治疗的突破性疗法认定。FDA授予突破性疗法认定的药物需满足以下条件：用于治疗严重疾病且初步临床证据显示该药可能在一项或多项临床显著终点上较现有疗法有实质性改善。此次认定将为DYNE-251在美国的研发带来以下优势：
- 强化FDA支持，包括高级别专家参与指导高效研发与决策制定
- 与FDA审评人员就试验设计和监管策略进行早期高频沟通
- 享有滚动审评和优先审评资格，有望将生物制品许可申请(BLA)审评周期从12个月缩短至8个月
DYNE-251在DMD治疗中的进展
- 该疗法已获得FDA授予的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，以及欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定。
- DELIVER试验注册扩展队列已完成32名患者的入组，相关数据预计于2025年底公布。
- 预计2026年初提交美国加速审批的生物制品许可申请(BLA)。
- 公司正持续推进美国以外地区的审批路径，为经确认可进行外显子51跳跃的DMD患者提供治疗。
关于DELIVER试验
DELIVER是一项全球性、随机、安慰剂对照、双盲的1/2期临床试验，旨在评估DYNE-251对存在外显子51跳跃适应症的DMD基因突变患者的安全性、耐受性及疗效（包括生物标志物和功能改善）。该研究的多次递增剂量(MAD)阶段确定了注册用剂量方案——每四周静脉注射20mg/kg。目前支持加速审批申请的注册扩展队列已完成全部入组。该队列的主要终点是6个月时通过蛋白质印迹法测定的抗肌萎缩蛋白水平较基线的变化。更多详情请访问临床试验数据库（NCT05524883）和欧盟临床试验数据库（2023-510351-31-00）。
关于DYNE-251
DYNE-251是处于全球1/2期DELIVER临床试验阶段的研究性疗法，针对存在外显子51跳跃适应症的DMD基因突变患者。该药物由磷酰二胺吗啉代寡核苷酸(PMO)与靶向转铁蛋白受体1(TfR1)的抗原结合片段(Fab)偶联而成，旨在促使肌肉和中枢神经系统(CNS)产生接近全长的抗肌萎缩蛋白以实现功能改善。该疗法已获得FDA快速通道和罕见儿科疾病认定，以及FDA和EMA的孤儿药认定。
除DYNE-251外，Dyne Therapeutics正在构建全球DMD治疗体系，并开发针对外显子53、45和44的临床前项目。
关于杜氏肌营养不良症(DMD)
DMD是一种罕见的X连锁隐性进行性神经肌肉疾病，由DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白完全缺失或几乎不可检测而引发。该病主要影响男性，在美国约影响12,000人，欧盟约16,000人。患者通常在学龄前出现肌力和功能下降，病情随年龄加重。疾病进展过程中，骨骼肌和心肌损伤导致患者常在青少年早期丧失行走能力，青少年晚期出现加重的心脏和呼吸症状及上肢功能丧失。该领域亟需可实现功能改善的新疗法。
关于Dyne Therapeutics
Dyne Therapeutics致力于为基因驱动的神经肌肉疾病患者带来功能改善。公司开发针对肌肉和中枢神经系统(CNS)的疗法，靶向疾病根源。目前推进的临床项目包括肌强直性营养不良1型(DM1)和杜氏肌营养不良症(DMD)，临床前项目涵盖面肩肱型肌营养不良症(FSHD)和庞贝病。公司使命是为个体、家庭和社区带来功能改善。更多详情请访问官网。
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