全球小分子抑制剂批准中的监管差异:FDA、EMA和PMDA在审批时间线、剂量推荐和儿科适应症方面的比较
本研究系统分析了55种小分子抑制剂在美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)和日本药品和医疗器械管理局(PMDA)的批准差异,发现成人治疗剂量在89%的药物中完全一致,部分一致占7%,不一致占4%;中位审批时间差达25个月且FDA率先批准了85.5%的药物;儿科适应症仅27%的药物获批,其中46.7%在三大区域均获批。研究指出监管差异可能导致肿瘤治疗延迟,强调需通过跨国临床试验协调和监管政策统一加速药物可及性,同时兼顾人群特异性剂量与安全性考量,这对全球肿瘤药物开发及儿童癌症治疗优化具有重要实践意义。

