艾伦·琼斯（Allen Jones）已购买好墓地并准备接受临终关怀，这位来自加拿大的医生当时年近50岁，身体和精神均被一种罕见免疫疾病摧残。该疾病对化疗、干细胞移植及多种强力药物均无反应，他与妻子和年幼的孩子已做好全部临终安排。
现年51岁的琼斯患有最严重的卡斯尔曼病（Castleman disease），这种疾病导致免疫系统大量分泌攻击肝脏、肾脏等重要器官的炎症蛋白，高达25%的患者在五年内死亡。对于琼斯所患的疾病类型，当时尚无治愈方法。随后，他的医生得知一种特殊疗法：英国研发的人工智能计算机程序发现关节炎药物阿达木单抗（adalimumab，商品名Humira）可能治疗琼斯的病情。
"当生命垂危时，你会尝试一切可能，"琼斯坦言。他开始每周注射该药物，"几周后症状显著改善，绝大多数症状得到缓解。我今天能活着全靠它。"
在Every Cure办公室，大卫·法杰诺鲍姆博士（Dr. David Fajgenbaum）与18岁患者凯拉·马布斯（Kaila Mabus）及其母亲莎拉·巴雷特（Sara Barrett）会面。这位Every Cure联合创始人与马布斯均曾被诊断为卡斯尔曼病——此前该病尚无已知疗法。Every Cure作为非营利组织，致力于发掘现有药物治疗其他疾病的可能性。
这种药物的超说明书使用由Every Cure发现。该组织开发了人工智能驱动的数学公式，将18,500种疾病与4,000多种美国食品药品监督管理局（FDA）批准药物进行比对。"我们的使命是用现有药物拯救生命，"宾夕法尼亚大学转化医学和人类遗传学副教授、2022年共同创立Every Cure的大卫·法杰诺鲍姆医学博士表示，"通过创新用药方式，我们有望短期内使药物疗效翻倍。"
当制药企业与研究人员运用人工智能加速开发全新药物（部分已进入人体试验阶段）时，Every Cure及美、欧、日的类似项目正利用人工智能发掘可重新用于治疗全球约10,000种罕见病——甚至常见疾病——的现有药物。
"我们真正实现了对每种药物与每种疾病的全面筛查，"法杰诺鲍姆说。Every Cure平台已标记出自闭症谱系障碍和肌萎缩侧索硬化症（ALS，即卢·格里克病）的潜在再利用疗法。
琼斯使用阿达木单抗两年后，其治疗案例于2025年2月作为病例研究发表在《新英格兰医学杂志》。截至发稿时，琼斯状况良好。"我亲身验证了该方法的潜力。这种药物本不在我们考虑范围内，是最后的救命稻草。我认为这太神奇了。"
药物发现新突破
新型抗生素识别 麻省理工学院研究人员为2024年耐药菌研究筛选了1,200万种化合物。非营利企业Phare Bio正创建"全球首个生成式AI抗生素发现引擎"，加速救命药物上市。
阿尔茨海默病基因靶向治疗 克利夫兰诊所阿尔茨海默病网络医学实验室利用AI软件识别出156个阿尔茨海默病风险基因，每个基因均为潜在新药靶点，已筛选出多种可能对抗该病的药物。
新型肠道药物研发 采用生成式AI设计的炎症性肠病实验药物已进入人体试验阶段。Absci公司开发的ABS-101将首先进行安全性测试，其他适应症药物正处于2期临床试验。
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