因罕见遗传病失去四位家人的青少年迎来突破
英国一名19岁少女Mary Catchpole因一种罕见的遗传病失去了四位家人，近日她成为欧洲首位接受针对该病症“改变生活”药物治疗的患者，这款药物通过抑制特定酶来改善免疫系统功能，为类似罕见病症的治疗带来希望。
环球医讯
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