一项由埃默里大学Winship癌症研究所和宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心的研究人员领导的新研究表明，一种开创性的平台利用人工智能（AI）可以帮助医生和患者评估个体患者从临床试验中受益的程度。这一AI平台有助于做出明智的治疗决策，理解新型疗法的预期效果，并规划未来的护理。
这项研究发表在《Nature Medicine》上，由认证内科肿瘤学家Ravi B. Parikh医学博士和公共卫生硕士领导。Parikh是埃默里大学Winship癌症研究所数据和技术应用共享资源的医学主任，也是埃默里大学医学院血液学和医学肿瘤学系的副教授。他致力于开发和整合AI应用程序，以改善癌症患者的护理。共同资深作者是宾夕法尼亚大学生物统计学、计算机和信息科学教授Qi Long博士，他是宾夕法尼亚大学癌症数据分析中心的创始主任，也是宾夕法尼亚大学医学院Abramson癌症中心定量数据科学副主任。研究的第一作者是Parikh实验室的受训者Xavier Orcutt医学博士。其他研究作者包括在Long实验室接受培训的博士生Kan Chen和宾夕法尼亚大学医学副教授Ronac Mamtani。
Parikh和他的同事开发了TrialTranslator，这是一种机器学习框架，用于“翻译”临床试验结果到现实世界的人群中。通过使用真实世界的数据模拟11项具有里程碑意义的癌症临床试验，他们能够重现实际的临床试验结果，从而识别哪些特定患者群体可能对临床试验中的治疗反应良好，哪些可能不会。
“我们希望这个AI平台可以提供一个框架，帮助医生和患者决定临床试验的结果是否适用于个体患者。”Parikh说，“此外，这项研究可能帮助研究人员识别那些新型治疗无效的亚组，从而推动针对这些高风险群体的新临床试验。”
“我们的工作展示了利用AI/ML挖掘丰富而复杂的真实世界数据的巨大潜力，以推进最佳的精准医疗。”Long补充道。
临床试验结果的有限普适性
Parikh解释说，潜在的新治疗方法的临床试验是有限的，因为不到10%的癌症患者参与临床试验。这意味着临床试验往往不能代表所有患有该类癌症的患者。即使临床试验表明新型治疗策略比标准护理有更好的结果，“仍有许多患者对新型治疗没有反应。”Parikh说。
“这个框架和我们的开源计算器将使患者和医生决定三期临床试验的结果是否适用于个体癌症患者。”他说，并补充道，“这项研究提供了一个平台，用于分析其他随机试验的真实世界普适性，包括那些结果为阴性的试验。”
分析方法
Parikh及其同事使用Flatiron Health提供的全国电子健康记录（EHR）数据库，模拟了11项具有里程碑意义的随机对照试验。这些试验调查了被认为是美国四种最常见的晚期实体恶性肿瘤的标准护理抗癌方案：晚期非小细胞肺癌、转移性乳腺癌、转移性前列腺癌和转移性结直肠癌。
研究发现
他们的分析显示，具有低风险和中等风险表型的患者——这些表型是用机器学习方法评估患者预后的特征——其生存时间和治疗相关的生存获益与随机对照试验中观察到的情况相似。相比之下，具有高风险表型的患者显示出显著较低的生存时间和治疗相关的生存获益。
他们的研究结果表明，机器学习可以识别那些随机对照试验结果普适性较差的真实世界患者群体。这意味着，“真实世界的患者可能比随机对照试验参与者具有更多样化的预后。”
为什么这很重要
研究团队总结道，该研究“表明患者的预后，而非入选标准，更能预测生存率和治疗获益。”他们建议未来的前瞻性试验“应考虑更复杂的方法来评估患者入组时的预后，而不是仅仅依赖严格的入选标准。”
此外，他们引用了美国临床肿瘤学会和癌症研究之友的建议，即应努力改善高风险亚组在随机对照试验中的代表性，“考虑到这些个体的治疗效果可能与其他参与者不同。”
关于AI在这类研究中的作用，Parikh表示：“不久之后，在适当的监管和证据支持下，将会有越来越多基于AI的生物标志物出现，这些标志物可以通过分析病理、放射学或电子健康记录信息，帮助预测患者是否会响应某些治疗，更早诊断癌症或为我们的患者带来更好的预后。”
这项研究得到了美国国立卫生研究院的资助：K08CA263541、P30CA016520和U01CA274576。
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