Solid Biosciences的CPVT基因疗法SGT-501获批进入1b期临床试验
Solid Biosciences开发的基因疗法SGT-501旨在通过为心肌细胞提供经过密码子优化的心脏钙结合蛋白基因来治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT），该疗法已获得FDA和加拿大卫生部批准，即将开展1b期临床试验。这一进展为缺乏有效治疗手段的致命心脏病患者带来了希望。
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