华尔街分析师表示,辉瑞(Pfizer)周三晚些时候决定撤回其镰状细胞病治疗药物,原因是存在死亡风险,这一决定可能有助于加快新的实验性竞争对手药物的试验。
Oxbryta 是该疾病至少六种治疗方法之一,主要用于症状轻至中度的患者。该药物于 2019 年在美国获得加速批准,需要进一步试验以确认其益处。
7 月,欧洲药品管理局(European Medicines Agency)在网上对其中两项试验中的死亡情况表示担忧。该监管机构在周四举行会议讨论数据后,表示对其安全性存在严重担忧。它建议立即暂停其授权。
至少有三家华尔街券商表示,此次撤回可能会立即需要加快针对这种遗传性疾病的竞争对手药物的试验,包括 Agios Pharmaceuticals 的 mitapivat 和 Fulcrum Therapeutics 的 pociredir。
Leerink 的分析师表示,Fulcrum 在早期试验中的招募一直是一个障碍。
Piper Sandler 的分析师表示,对于 Agios 来说,这可能会给监管机构带来加快审查的压力。
Piper Sandler 的 Christopher J. Raymond 表示,如果 mitapivat 在减少标志该疾病的疼痛发作方面显示出益处,“我们预计这将使监管审查更容易,特别是现在考虑到无法再获得 Oxbryta 的患者的更大需求。”
Agios 的股价在早盘上涨 4%,而 Fulcrum 则跃升超过 20%。
两种最近批准的基因疗法 - bluebird bio 的 Lyfgenia 和 Vertex Pharmaceuticals 及其合作伙伴 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy - 是为患有严重疾病形式的患者保留的。
Stifel 分析师 Dae Gon Ha 在周四表示,Oxbryta 的撤市可能使绝大多数症状轻至中度的患者依赖化疗药物羟基脲。
镰状细胞病估计影响美国 10 万人,其中大多数是黑人。
此次撤回是辉瑞及其首席执行官 Albert Bourla 的最新逆风。投资者对该公司进行了惩罚,因为它在其新冠疫苗和药物的销售急剧下降、其呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗的推出弱于预期以及其正在开发的肥胖症药物的临床数据令人失望的情况下进行应对。
辉瑞的股价周四小幅下跌。该股票的交易价格约为其疫情高峰期的一半。
Oxbryta 是辉瑞 2022 年以 54 亿美元收购 Global Blood Therapeutics 的核心,这是疫情时期意外之财资助的一系列交易之一。据辉瑞的网站称,它还获得了另外两种仍在临床试验中的镰状细胞实验性治疗方法。
在患有该疾病的患者中,红细胞变成镰刀状或新月形,可导致中风、器官损伤和过早死亡,以及使人衰弱的疼痛危机。

