环球医讯创新药物

一项发表于《柳叶刀》医学期刊并在SGO 2026年会上公布的研究显示，目前用于治疗库欣综合征的药物雷拉考利坦可显著改善铂类耐药卵巢癌患者的预后，临床试验表明服用该药的患者死亡风险降低35%，中位总生存期达16个月，较常规治疗延长4.1个月；同期另一项关于免疫治疗药物派姆单抗的研究也证实其能将患者生存期延长至17.7个月，这为目前平均生存期仅12-18个月的难治性卵巢癌患者提供了突破性治疗选择，具有重大临床意义。

本文介绍了一种创新性人工智能方法，通过增强人类智能而非替代人类来激发药物发现过程。诺华生物医学研究院开发了多个推荐系统，利用现有实验和计算流程为化学家提供灵感、建议工作步骤并自动化工作流程。这些系统针对药物发现不同阶段，均具备触发机制、AI分析和推荐传递三大特点，能够通过电子邮件提供清晰易懂的建议帮助科学家快速决策。尽管尚处早期阶段，但已展现出显著效益，包括推荐合成反应解决方案和基于X射线共晶结构的骨架跃迁建议，有效减轻科研人员时间负担并加速药物研发进程。

一项由麦吉尔大学主导的突破性研究揭示，尽管化学成分截然不同，五种主要迷幻药物（包括裸盖菇素、LSD、麦司卡林、DMT和亚雅华斯卡）在人脑中产生惊人相似的活动模式。研究团队整合了来自五个国家的11个数据集，分析了267名参与者的500多次脑部扫描，发现这些药物导致大脑内部网络连接松动，同时增强不同网络间的通信，而非简单地"破坏"大脑功能。这一发现为理解迷幻药物如何重塑大脑提供了统一框架，可能推动心理健康治疗的新突破，但仍需在患者群体中进行更大规模研究验证其临床应用价值。

欧盟委员会宣布向非洲提供逾1亿美元专项资金用于应对抗菌素耐药性（AMR）危机，其中5000万美元将强化非欧卫生安全合作体系，支持国家级至大陆级的AMR监测与防控；另5400万美元投入抗耐药菌药物及被忽视疾病研发，3200万美元专项用于新型抗生素开发。该计划通过非洲疾控中心等机构实施，旨在应对AMR每年在非洲导致450万死亡的严峻威胁，同时加强气候变暖背景下登革热等媒介传染病的医疗对策储备，配合7.6亿美元全球基金承诺共同构建全球卫生安全防线。

爱沙尼亚健康保险基金(Tervisekassa)于本月初扩大了其可报销药品清单，新增多种用于治疗癌症、眼科疾病、自身免疫性疾病及心理健康问题的药物，其中包括用于控制儿童近视发展的Ryjunea(硫酸阿托品)、治疗骨髓移植后移植物抗宿主病的Jakavi(鲁索利替尼)以及治疗注意力缺陷多动障碍的Tentin(地美福林)，同时医院用药清单也纳入了治疗老年性黄斑变性、视神经脊髓炎谱系障碍等严重罕见疾病的创新药物，预计将惠及从数名到上千名不等的患者群体。

莱比锡大学研究人员在粘附G蛋白偶联受体(adhesion GPCRs)中发现了一个关键机制，揭示了两个特定氨基酸间的π–π相互作用对受体自切割的必要性。研究表明，这种切割不仅取决于氨基酸序列，还受蛋白质结构和动力学影响。通过对BAI2受体的改造，研究人员成功将切割时间从100天缩短至两天，这一发现为开发针对癌症、神经系统疾病和炎症性疾病的新型靶向疗法提供了重要基础，有望在未来开辟全新的治疗途径。

欧洲曾是全球制药业的中心，占据近半数全球研发活动，但如今正面临双重压力：一方面受到特朗普政府激进的贸易和药品定价政策影响，另一方面中国生物技术的迅猛发展正在吸引全球制药公司的投资和创新资源。欧洲研发份额已从35年前的近50%降至26%，而美国则升至55%，中国创新药物占比从10年前的4%增至近三分之一，欧洲制药业正面临前所未有的挑战，关键新药上市可能受阻，投资正加速流向美国和中国，欧盟亟需改革以重振其制药业竞争力。

美国食品药品监督管理局(FDA)与复杂仿制药研究中心(CRCG)将于2026年5月5-6日联合举办口服仿制药生物等效性创新工作坊，聚焦在传统体内生物等效性研究不可行情况下的创新解决方案。本次工作坊将深入探讨肿瘤学药物、无法获取参比制剂产品的生物等效性评估方法，以及为降低亚硝胺风险而重新配方的药品开发策略，涵盖生物豁免、桥接技术等关键领域，为制药行业专家、学术研究人员及监管机构搭建专业交流平台，共同应对当前口服仿制药研发面临的最紧迫挑战，推动科学创新在药品监管评估中的应用。

最新研究发现，携带与食欲和消化相关特定基因变异的人群在使用Wegovy和Mounjaro等减肥药物时效果更佳，研究基于1.5万名服用者数据显示平均减重11.7%，部分人高达30%；研究表明欧洲血统人群中有64%携带促进减重的基因变异，非裔美国人中仅7%携带，这一变异使平均减重增加0.76公斤，而携带两份基因拷贝者效果翻倍，同时基因还与恶心呕吐等副作用相关，但专家强调行为、临床因素和治疗方式仍是减重主要驱动力，这些发现虽具科学价值但距离改变临床实践仍有距离，需更多可靠试验数据来界定药物益处与风险的平衡。

耶鲁大学研究人员开创性地利用斑马鱼模型筛选774种FDA已批准药物，针对100多个与自闭症强相关的基因进行研究，成功识别出左旋肉碱等潜在药物候选物。研究表明自闭症治疗应采用精准医学方法，根据不同基因分型选择针对性药物，而非"一刀切"策略。研究团队不仅发现左旋肉碱能在斑马鱼和人类神经元中改善脑活动和行为异常，还创建了开源数据库，为未来自闭症药物研发提供系统化筛选方法，有望改变自闭症药物研发领域的研究范式，为特定基因型患者提供更有效的治疗选择。