环球医讯创新药物

英国国民医疗服务体系(NHS)正在推广一种新型癌症免疫治疗注射剂，该注射只需1分钟即可完成，适用于十几种癌症治疗。这种帕博利珠单抗(pembrolizumab)新剂型相比传统的静脉滴注方式可将治疗时间缩短90%，每年约14,000名患者将从中受益。新方法不仅为患者节省了大量时间，减轻了治疗压力，还提高了医院工作效率，使医护人员能够为更多患者提供及时治疗，这对癌症患者至关重要，因为越早开始治疗效果越好。NHS国家癌症临床主任和卫生大臣均对这一创新表示高度认可，认为这将显著改善患者生活质量和医疗系统效率。

本文深入探讨了放射性药物开发领域的快速发展趋势，指出随着Lutathera和Pluvicto等药物在神经内分泌肿瘤和转移性前列腺癌中的临床成功，放射性药物正从专业治疗小众领域走向肿瘤学研发核心。文章分析了当前开发过程中面临的转化瓶颈，特别是临床前研究模型在预测药物人体行为方面的局限性，强调了肿瘤生物学与辐射物理学交叉领域的复杂性。作者提出，解决这些挑战需要采用更具预测性的患者来源异种移植模型，整合PET/SPECT等成像技术进行纵向评估，并将分子谱分析与剂量测定相结合，构建更全面的转化研究策略。文章还详细阐述了如何通过多学科合作将肿瘤生物学、放射化学和成像数据整合到开发早期阶段，以支持剂量优化、患者选择和临床试验设计，最终提高放射性药物研发成功率，对推动精准肿瘤治疗发展具有重要指导意义。

麻省理工学院研究人员开发出一种改良注射型脊髓灰质炎疫苗，通过将脂质纳米颗粒包裹的Am80佐剂与现有灭活疫苗结合，使黏膜免疫所需的抗体类型增加了20倍，既能避免口服疫苗可能产生传染性的风险，又能有效阻止病毒在人群中的传播，这项研究发表在《科学进展》杂志上，为全球彻底根除脊髓灰质炎提供了新希望，该研究获得盖茨基金会资助。

细胞和基因治疗领域近年来面临成本、可扩展性和制造工艺等挑战，但在2026年英国伦敦先进疗法大会上的讨论表明，该领域创新深度和广度令人瞩目。Resolution Therapeutics和ViaNautis的专家指出，体内细胞治疗、非病毒递送技术正从概念走向临床现实，而制造工艺、靶向递送是当前亟待突破的瓶颈。未来5-10年，AI、自动化和数字化将推动CGT制造更高效，改进的递送系统将使疗法更安全标准化，先进生物材料将克服中枢神经系统和实体瘤的递送障碍，使细胞和基因治疗更加标准化、可及和商业可持续。

佛罗里达大学健康癌症研究所与佛罗里达大学斯克里普斯研究所合作开展癌症高通量筛选药物发现计划，通过利用先进的机器人技术和65万余种化合物库，加速癌症药物研发进程。该计划特别关注犬类与人类共有的癌症类型，如黑色素瘤和骨肉瘤，利用跨物种比较研究方法，发现对两种物种都有效的治疗策略。这项耗资34万美元的计划为研究人员提供了独特的世界一流的药物筛选设施，使佛罗里达大学健康癌症研究所成为全美73个美国国家癌症研究所指定癌症中心中唯一拥有此类技术的机构，有望为人类和宠物犬的癌症治疗带来突破性进展。

新型药物递送系统(NDDS)正在彻底改变传统药物治疗方式。NDDS包括纳米粒子、脂质体、单克隆抗体、透皮贴剂和可植入泵等技术，能精准将药物输送到靶点，提高疗效并减少副作用。这些系统优化了药物释放曲线，改善了患者用药依从性，并延长了药物专利生命周期，但同时也面临着高制造成本、严格监管和潜在毒性风险等挑战。作为连接实验室研发与临床应用的桥梁，NDDS代表了现代医药发展的前沿方向，对药学和医学专业人员而言是必备知识，将推动医药领域从单纯发现新分子实体向优化现有药物应用的转变。

拜耳公司宣布了多年来首个生物制药收购，将以3亿美元预付款收购美国私营生物科技公司普福斯治疗公司及其用于眼疾治疗的新型药物植入物，总交易价值可能高达24.5亿美元；该交易围绕处于2期测试的PER-001展开，这是一种小分子内皮素受体拮抗剂，有望成为青光眼和糖尿病视网膜病变的首批疾病修饰治疗方法，这两种疾病分别影响全球8000万和1.46亿人，是导致失明的主要原因；与当前主要降低眼压或防止视网膜进一步损伤的治疗方法不同，PER-001旨在改善视网膜血流、抑制炎症过程并防止细胞死亡，展现出突破性治疗潜力。

德国制药巨头拜耳宣布斥资24.5亿美元收购生物技术公司Perfuse Therapeutics，旨在延续其眼科药物Eylea(阿柏西普)的市场地位。此次收购的核心是Perfuse的主打产品PER-001，一种通过生物可降解眼内植入物给药的内皮素受体拮抗剂，目前正处于青光眼和糖尿病视网膜病变的II期临床试验阶段。与传统治疗方法不同，PER-001有望改善患者视野，提供疾病修饰治疗效果。随着Eylea专利到期面临生物类似药竞争，拜耳通过此次收购和此前推出的Eylea HD高剂量版本，积极布局眼科市场未来，特别是在目前缺乏有效疾病修饰疗法的青光眼和糖尿病视网膜病变领域，为患者提供更优的视觉效果解决方案。

抗生素研发企业Iterum Therapeutics的失败凸显了全球抗生素研发面临的系统性危机。尽管世界迫切需要新型抗生素来应对日益严重的耐药性问题，但市场机制却持续惩罚投入这一高风险、高成本领域的公司。文章分析了抗生素管理政策与经济回报之间的矛盾，介绍了英欧等国的创新解决方案，并呼吁美国通过巴斯德法案等市场激励措施，以保障新抗生素的持续研发，维护全球公共卫生安全，防止更多患者因药物短缺而面临生命危险。

一项基于Komodo研究数据集的回顾性队列研究对48,167名银屑病关节炎患者进行了分析，比较了托法替尼与多种生物制剂的治疗安全性。研究发现，托法替尼在严重感染、心肌梗死、中风和恶性肿瘤风险方面与生物制剂相当，但与TNF抑制剂相比，托法替尼使用者的静脉血栓栓塞风险显著更高，aHR为0.27（95% CI，0.13-0.62）。敏感性分析进一步证实这一风险差异，在排除有恶性肿瘤史患者后，托法替尼与TNF抑制剂和IL-17A抑制剂相比均显示更高的VTE风险。这一发现对临床决策具有重要意义，提示在使用托法替尼治疗银屑病关节炎患者时需谨慎评估和监测血栓风险。