改善创新RNA疗法疗效的新方法
巴塞尔大学研究人员参与的一项研究表明，减缓基于RNA药物的细胞内运输速度可显著提高其疗效，为治疗罕见遗传疾病带来新希望，并通过CRISPR/Cas9技术揭示了影响ASO活性的关键因素及其潜在机制。
环球医讯创新药物
- NANOBIOTIX宣布JNJ-1900 (NBTXR3)的监管协调及新物质组成专利申请Nanobiotix宣布其潜在抗癌药物JNJ-1900 (NBTXR3)在欧洲主要国家从医疗器械重新分类为药物，同时提交了新的物质组成专利，进一步推动这一全球首创放射增强剂的研发和市场布局，有望为癌症治疗带来全新突破。
- 黑色素瘤研发管线前景广阔，150多家关键制药公司活跃于治疗领域DelveInsight发布的《黑色素瘤研发管线洞察》报告显示，全球有超过150家公司和170种在研药物正在开发黑色素瘤的治疗方法，涵盖从早期到后期临床试验阶段的多种疗法，展示了该领域强大的研发活力和创新潜力。
- 基因发现为类风湿性关节炎治疗带来新希望爱丁堡大学的研究人员发现了一种与类风湿性关节炎相关的遗传因素，这一突破性研究识别出16个相关基因，并揭示了免疫检查点在疾病中的关键作用，为开发更精准的治疗方案提供了可能性，有望改善全球数百万患者的健康状况和生活质量。
- 生命之后...在新加坡开辟生物医学研究新天地：知名科学家在59岁时再创辉煌世界知名纳米科技科学家Jackie Ying教授从新加坡移居沙特阿拉伯，致力于推动该国的生物医学研究潜力，在遗传疾病诊断和治疗领域取得突破性进展。
- 超分辨率成像揭示脂质纳米颗粒如何递送RNA及其不足之处通过超分辨率显微镜技术，研究人员发现脂质纳米颗粒在递送RNA至细胞时的局限性，并探讨了如何优化其靶向性和递送效率，以推动癌症和遗传疾病的治疗发展。
- 早期诊断和新疗法使克罗恩病前景更光明早期诊断和生物药物的使用显著改善了克罗恩病患者的症状和预后，手术需求大幅减少，为患者带来了新的希望。
- Percheron从Hummingbird获得第二阶段免疫肿瘤候选药物的许可澳大利亚生物技术公司Percheron Therapeutics（ASX:PER）与新加坡的Hummingbird Bioscience达成了一项全球独家许可协议，获得了HMBD-002单克隆抗体疗法的权利，该疗法针对VISTA靶点，在多种癌症治疗中具有潜力，并预计在2026年启动临床试验。
- FDA罕见疾病创新中心本文介绍了FDA罕见疾病创新中心的目标、功能及近期活动，包括RISE研讨会的更新和战略议程发布，旨在推动罕见病治疗领域的科学创新和患者合作，改善罕见病患者的医疗成果。
- 本周生物制药新闻：拜耳、GSK、礼来、诺和诺德及阿斯利康——全面利好本周生物制药领域动态频频，包括拜耳与清华大学合作扩展、GSK药物获EMA受理、礼来糖尿病新药取得突破、诺和诺德Ozempic适应症扩展以及阿斯利康和第一三共联合开发的Datroway获批治疗肺癌，整体展现出行业的积极发展势头。
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