核心要点:
- 克拉曼预测肾脏病学领域将转向个性化医疗模式。
- 克拉曼表示,基因工具和新型疗法将使肾脏研究人员能够发现新的疾病亚型。
休斯顿——德国亚琛工业大学医学系肾脏病学、风湿病学、免疫学和高血压专业主任、医学教授拉斐尔·克拉曼医学博士、哲学博士(FASN,FERA)很早就投身肾脏病学领域,以期处理复杂病例并治疗肾脏疾病患者。
"我从不计算工作时间,反而感觉我并未真正工作,"克拉曼向Healio表示。
克拉曼荣获美国肾脏病学会(ASN)肾脏周颁发的唐纳德·W·塞尔丁青年研究员奖。他同时担任荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯医学中心转化肾脏与心血管研究中心主任,该转化实验室专注于研究慢性肾脏病和纤维化疾病的发病机制。
Healio就克拉曼的肾脏病学职业生涯及该领域发展方向对其进行了专访。
Healio:是什么关键因素促使您选择了这个领域?
克拉曼:我在医学院时就确定要进入内科。我喜欢处理复杂病例并诊断患者病因。当时我认为肾脏病学,特别是肾脏免疫学非常令人兴奋,但相比肿瘤学或心脏病学等其他学科,该领域进展有限。我认为通过研究为肾脏病学开发解决方案将是一次激动人心的尝试。
Healio:肾脏病学研究中您最感兴趣的方向是什么?
克拉曼:我的实验室约有80名研究人员专注于纤维化研究和技术创新。我们开发单细胞空间多组学技术来理解疾病机制,然后运用大量AI工具识别致病机制、确定治疗靶点并在复杂类器官中进行验证。我们的研究已扩展至多种肾脏疾病:肾小球疾病、高血压驱动疾病、糖尿病肾病,以及常染色体显性多囊肾病等遗传性疾病。
实验室其他团队研究肾脏-心血管-代谢疾病。许多肾脏病患者并非死于肾脏问题(因可通过透析或移植治疗),而是死于心血管疾病。我始终致力于将肾脏病学与心血管研究相结合,通过血管钙化、动脉粥样硬化、动脉硬化和心脏重构等机制,研究慢性肾脏病患者的血管并发症。
Healio:您是否有幸见证或参与过医疗健康史上的重要时刻?
克拉曼:是的,近年来肾脏病学领域因多项临床试验成功及产业界高度关注而发生巨变。我们现在终于有一些药物可提供给患者。然而,我们仍有很大提升空间,肾脏病学在随机对照试验数量方面仍落后于许多其他学科。
这也是我创办公司的原因——我们利用多种技术识别致病机制和药物靶点。我认为要为患者取得进展,唯一途径是成为企业家或与制药行业合作,将新药或新型疗法推向市场。
在哈佛大学担任博士后期间,我创立了一家公司并赢得一项竞赛,这促使我建立了一个专注于衍生新企业的转化实验室。归根结底,我认为最大的影响力在于做有益于患者的事。我从事研究不是为了改变教科书,而是为了对患者产生实际影响。
Healio:工作和肾脏病学之外,您有什么兴趣爱好?如果不在这一领域,您会从事什么工作?
克拉曼:很难说。我热爱医学,以及医生、患者治疗和研究的结合。我认为这也是做好工作的关键。我也喜欢商业方面的工作,如果不在医学领域,我可能会从事风险投资。但医学仍是我的热情所在。我父亲是一名全科医生,所以我一直想从事这一行。在德国高中时,我们需考察特定类型的工作。我曾尝试进入银行业,但觉得枯燥无味,于是决定投身医学。
Healio:您认为未来5至10年肾脏病学领域将如何发展?
克拉曼:我认为将看到更多临床试验获批,特别是IgA肾病领域,因为FDA已接受蛋白尿作为该疾病的批准终点。我同时参与国际肾小球疾病学会的工作,该组织正努力推动FDA将蛋白尿接受为其他肾小球疾病(如局灶节段性肾小球硬化)的批准终点。这将使我们能够开展更短、更经济的临床试验,数月后即可获得终点数据。
FDA接受蛋白尿作为批准终点这一事实,促使制药公司重新关注肾脏病学领域。过去我们必须关注肾小球滤过率(GFR斜率),临床试验既漫长又昂贵。如今情况已改变——制药公司对肾脏领域产生了浓厚兴趣。我相信未来几年肾脏病学领域将开展更多临床试验。
最终,我认为我们正迈向个性化医疗,这在肿瘤学等其他领域已有体现。对于IgA肾病等特定肾脏疾病,随着多种新药问世,我们需要生物标志物来确定哪些患者亚群适合哪种疗法。同时,大量基因工具将帮助我们发现未知的疾病亚型。肾脏病学领域很可能朝这个方向发展。
更多信息:
拉斐尔·克拉曼医学博士、哲学博士(FASN,FERA)联系方式:nephrology@healio.com
来源/披露
来源:Healio专访
披露声明:克拉曼报告称,其为Sequantrix GmbH公司创始人、股东及董事会成员;从拜耳、格兰泰、诺和诺德和辉瑞获得咨询费;从中外制药、加拉帕戈斯公司、诺和诺德、辉瑞和特拉维尔治疗公司获得研究资金;从安进、拜耳、礼来、格兰泰、葛兰素史克、诺和诺德和Sequantrix GmbH获得荣誉酬金;并担任海布里泽治疗公司的科学顾问委员会成员。
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