科学家发现一种新型实验性药物可能为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）带来突破。这项由麦吉尔大学研究人员主导的研究显示，化合物K884能显著增强肌肉干细胞的自我修复能力。当前疗法仅能延缓肌肉损伤进程，而该药物首次实现了从根源修复受损肌肉组织的可能。
杜氏肌营养不良症是一种影响全球约5000分之一男童的罕见遗传疾病，患者通常在青少年时期就需要轮椅辅助，并在成年后面临危及生命的并发症。研究团队发现，K884能精准作用于受损肌肉干细胞而不影响健康细胞，通过抑制特定酶活性激活干细胞分化为功能性肌肉组织的能力。
"通过增强肌肉修复而非单纯减缓退化，刺激肌肉干细胞功能的疗法将显著提升患者生活质量。"麦吉尔大学生化系副教授、资深作者Natasha Chang指出，"这种突破性治疗可能帮助恢复肌肉功能，最终提高患者生活独立性。"
这项由Kanyr Pharma开发的药物最初用于癌症和代谢疾病研究，尚未获得特定适应症批准。研究团队对人类和小鼠的DMD病变肌肉干细胞进行体外实验时观察到，该药物能有效阻断关键酶活性，促使干细胞正常发育。与基因疗法需针对特定突变不同，K884通过细胞层面修复适用于所有DMD患者。
发表于《生命科学联盟》的研究结果颠覆了对DMD致病机制的传统认知。Chang解释说："过去认为该病主要由肌萎缩蛋白缺失导致，但新研究证实恢复干细胞功能对肌肉再生同样关键。"
后续研究将聚焦药物安全性和长期疗效评估，并同步测试其他相关化合物。该研究获得加拿大干细胞网络、Defeat Duchenne加拿大基金会等机构资助。研究团队表示，这种靶向肌肉干细胞的创新疗法可能开辟治疗新路径。
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