医疗应用
造血干细胞移植（HSCT）已应用于白血病和淋巴瘤治疗90余年，是目前唯一广泛实践的干细胞疗法。化疗期间，细胞毒性药物会同时杀死癌细胞和骨髓中的造血干细胞。移植治疗通过输入供体健康骨髓，重新引入功能性干细胞以替代受损细胞。移植细胞还会引发免疫反应攻击癌细胞，但可能导致严重的移植物抗宿主病（GVHD）。
2012年加拿大批准的Prochymal疗法使用间充质干细胞（MSCs），用于治疗类固醇无效的儿童急性GVHD。该疗法通过骨髓捐献者提取MSCs，经培养扩增后冷冻保存，单个供体可生产多达1万剂。
美国FDA已批准5种脐带血造血干细胞产品用于治疗血液系统疾病。2014年欧洲药品管理局推荐批准角膜缘干细胞疗法，用于治疗因眼烧伤导致的严重角膜缘干细胞缺乏症。
研究应用
干细胞研究正探索多种疾病治疗潜力，包括神经退行性疾病（如帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病）、糖尿病、心脏病等。研究显示MSCs在神经退行性疾病模型中展现治疗作用，2020年2期临床试验表明MSCs治疗多发性硬化症患者效果显著优于安慰剂。
人类干细胞来源
主要来源包括骨髓和脂肪组织：
- 骨髓间充质干细胞：可分化为骨、软骨、肌腱等组织，实验室培养扩增至数百万细胞
- 脂肪干细胞：采集更简便，微环境更适合自体移植
- 皮肤干细胞：具有低风险采集优势
- 外周血干细胞：非侵入性采集技术成熟
2012年研究发现立即使用的解冻MSCs功能低于培养扩增的细胞，建议复苏后需体外培养恢复活性。
潜在应用领域
女性生殖功能改善
2021年首项人体临床试验显示，卵巢注射自体脂肪干细胞（ADSCs）治疗早发性卵巢功能不全（POF）4/9患者恢复月经，40%患者激素水平改善，但结果存在个体差异。
心脏疾病治疗
2012年研究显示自体骨髓干细胞治疗心肌梗死患者，可能通过生成心肌细胞、促进血管新生和分泌生长因子改善心功能，但2018年TIME试验发现骨髓单核细胞治疗对左心室功能无显著改善。
牙齿再生
2004年伦敦国王学院首次实现小鼠牙齿体外培养。理论设想将患者干细胞诱导为牙胚，植入牙龈后3周可形成新牙，与颌骨融合并建立神经血管连接。
听力恢复
使用胚胎干细胞重生成耳蜗毛细胞的研究取得突破，2019年综述指出耳蜗祖细胞移植可显著改善听力。
视力修复
自2003年已成功移植角膜干细胞恢复视力。2005年英国研究团队使用患者自体干细胞治愈40人眼部损伤。
胰岛β细胞再生
2007年研究成功将胚胎干细胞诱导为β细胞，但高血糖环境会损害干细胞治疗效果。当前研究重点解决移植环境低氧导致的β细胞功能障碍。
兽医应用
骨科治疗
2017年研究证实MSCs结合支架材料可促进骨缺损修复，4周开始新生骨整合，32周实现完全愈合。干细胞治疗还可显著改善犬股骨头坏死症状。
神经修复
干细胞治疗脊髓损伤犬显示显著改善，治疗组犬只偶能自主负重，明显优于传统疗法。激光激活的非扩增脂肪干细胞治疗实验性多发性硬化症可促进髓鞘再生。
争议与风险
临床数据争议
2013年研究发现骨髓干细胞治疗心功能研究存在数百处数据矛盾。2018年FDA警告多家机构未经批准的干细胞产品导致严重感染案例，包括2023年报道的干细胞治疗引发的分枝杆菌性脑膜炎。
商业化风险
截至2016年美国已有550余家干细胞诊所，单次治疗费用约1-2万美元。2018年FDA起诉两家机构非法营销脂肪干细胞产品。
研究进展
三维培养技术
先进生物材料开发的三维培养系统可模拟天然细胞外基质，纳米结构材料因高表面体积比和纳米级生物特性成为研究热点。
外泌体研究
最新研究显示干细胞衍生的外泌体可规避免疫排斥和肿瘤风险，2024年《自然通讯》研究报道改进干细胞低氧条件下的存活率可提升胰岛移植效果。
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