下表回顾了2026年6月在研产品的重要更新（非完整列表）。
心血管疾病
- Mavacamten（百时美施贵宝）：心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗12至18岁以下青少年症状性梗阻性肥厚型心肌病，已获优先审评
皮肤病
- BM-3103（BioMendics）：哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂，用于治疗表皮松解性大疱症，促进伤口愈合和预防水疱形成，获快速通道认定
- MTX-001（Merakris）：无细胞人羊水再生疗法，用于治疗对常规伤口治疗无效的慢性、非感染性静脉淤滞性溃疡/静脉腿溃疡，获快速通道认定
胃肠道疾病
- Vedolizumab（武田制药）：整合素受体拮抗剂，用于治疗2岁及以上中重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩病的儿科患者，补充生物制品许可申请已获受理
- Obefazimod（Abivax）：口服小分子miR-124表达增强剂，用于中重度活动性溃疡性结肠炎成人的维持治疗，公布III期临床试验结果
- Seladelpar（吉利德）：过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，用于碱性磷酸酶水平控制不佳的原发性胆汁性胆管炎成人患者，公布III期临床试验结果
- Tulisokibart（默克）：靶向肿瘤坏死因子样细胞因子1A的单克隆抗体，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎，公布III期临床试验结果
血液疾病
- Momelotinib（葛兰素史克）：Janus激酶抑制剂，用于治疗VEXAS综合征，获孤儿药认定
- Nipocalimab（强生）：新生儿Fc受体阻断剂，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血，公布II/III期临床试验结果
免疫疾病
- Leniolisib（Pharming）：小分子PI3Kδ抑制剂，用于治疗体重27kg及以上患者的激活型磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（补充新药申请接受4-11岁年龄组审查），补充新药申请重新提交获受理
- Povetacicept（Vertex）：皮下注射BAFF/APRIL双抑制剂，用于治疗成人免疫球蛋白A肾病，生物制品许可申请获受理
- Ravulizumab（阿斯利康）：C5补体抑制剂，用于治疗有疾病进展风险的成人免疫球蛋白A肾病，已获优先审评
- Sibeprenlimab-szsi（大冢制药）：靶向APRIL的单克隆抗体，用于减缓疾病进展并稳定原发性免疫球蛋白A肾病患者的eGFR下降，公布III期临床试验结果
传染病
- Islatravir/Lenacapavir（吉利德和默克）：核苷逆转录酶易位抑制剂和HIV-1衣壳抑制剂组合，用于每周一次口服HIV治疗，公布III期临床试验结果
- Lenacapavir（吉利德）：HIV-1衣壳抑制剂，用于作为暴露前预防的每周一次口服HIV预防方案，补充新药申请获受理
代谢疾病
- Avalglucosidase alfa（赛诺菲）：水解溶酶体糖原特异性酶，用于治疗12个月及以下未经治疗的婴儿型庞贝病患者，公布III期临床试验结果
神经系统疾病
- Alixorexton（Alkermes）：口服选择性食欲素2受体激动剂，用于治疗特发性嗜睡症以减少白天过度嗜睡，获孤儿药认定
- Cemdisiran（再生元制药）：小干扰RNA治疗药物，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的症状性全身型重症肌无力，已获优先审评
肿瘤
- Atezolizumab/Atezolizumab and hyaluronidase-tqjs（基因泰克）：程序性死亡配体1阻断剂，联合化疗用于III期DNA错配修复缺陷或微卫星不稳定性高的结肠癌的辅助治疗，已获优先审评
- Epcoritamab（艾伯维）：T细胞接合双特异性抗体，联合来那度胺用于治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤，公布III期临床试验结果
- Giredestrant（基因泰克）：口服选择性雌激素受体降解剂，用于ER阳性、HER2阴性、I、II和III期早期乳腺癌成人的辅助治疗，已获优先审评
- Givastomig（NovaBridge）：靶向CLDN18.2并激活4-1BB的双特异性抗体，联合纳武利尤单抗和化疗用于一线治疗先前未经治疗的HER2阴性晚期或转移性胃食管腺癌，获快速通道认定
- Loncastuximab tesirine（ADC Therapeutics）：CD-19靶向抗体和烷化剂偶联物，用于治疗经1个或多个系统治疗方案后的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者（与利妥昔单抗联合评估），公布III期临床试验结果
- Mosunetuzumab-axgb（基因泰克）：皮下注射双特异性CD20靶向CD3 T细胞接合剂，联合polatuzumab vedotin-piiq用于治疗经至少1个先前系统治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，补充生物制品许可申请获受理
- Ozekibart（Inhibrx）：四价死亡受体5激动剂抗体，用于治疗不可切除或转移性常规软骨肉瘤患者，生物制品许可申请获受理
- Vusolimogene oderparepvec（Replimune）：溶瘤免疫疗法，联合纳武利尤单抗用于抗PD-1治疗后的晚期黑色素瘤治疗，重新提交的生物制品许可申请获受理
- Zanubrutinib（BeOne Medicines）：Bruton酪氨酸激酶抑制剂，联合利妥昔单抗用于一线治疗不适合干细胞移植的先前未经治疗的套细胞淋巴瘤成人患者，公布III期临床试验结果
眼科疾病
- Bevacizumab-vikg（Outlook Therapeutics）：血管内皮生长因子抑制剂眼科制剂，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性，重新提交的生物制品许可申请获受理
精神疾病
- Centanafadine XR（大冢制药）：去甲肾上腺素、多巴胺和血清素再摄取抑制剂，用于治疗注意缺陷/多动障碍并伴有广泛性焦虑障碍和/或社交焦虑障碍的成人，公布III期临床试验结果
- Lysergide（Definium Therapeutics）：麦角酸二乙酰胺的专有酒石酸盐形式（血清素-2A部分激动剂），用于治疗成人重度抑郁症，公布III期临床试验结果
- Fasedienol（Vistagen）：鼻内信息素鼻喷雾剂，用于社交焦虑障碍的急性治疗，公布III期临床试验结果
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