近期，国务院新闻办公室举行“高质量完成‘十四五’规划”系列主题新闻发布会，国家卫生健康委副主任郭燕红宣布我国在研新药数量占全球比例超20%，跃居全球新药研发第二位。这一消息标志着我国医药创新能力显著提升，不仅满足了国内临床需求，还为全球患者带来新的治疗选择。“十四五”期间，我国批准204个创新药、265个创新医疗器械，2025年上半年创新药对外授权交易额突破484亿美元，彰显了我国医药产业的全球竞争力。
国产创新药：如何改写患者治疗篇章？
我国自主研发的创新药不断涌现，为患者带来了福音。舒格利单抗用于肺癌治疗，恩沙替尼针对ALK阳性非小细胞肺癌，谷美替尼可治疗MET exon14跳跃突变，这些药物让治疗更加精准、可及。以泽布替尼为例，它是首个获FDA批准的国产抗肿瘤新药。全球三期临床试验数据显示，与传统疗法相比，患者无进展生存期延长38%，副作用也降低了。
国家药监局的“突破性治疗药物”和“附条件批准”通道，让这些创新药加速上市，平均缩短研发周期12 - 18个月，国内患者能更快用上新药。医保谈判机制也功不可没，2023年医保谈判后，恩沙替尼年治疗费用从15万元降至约5万元，大大提升了药物的可及性。
国际化进程：全球患者如何共享成果？
我国医药产业的国际化进程成果斐然。截至2023年底，已有35个创新药通过欧美市场审批，泽布替尼在美、欧、日等30余国获批，惠及超10万国际患者。2025年上半年，中国创新药对外授权交易额达484.84亿美元，远超2024年全年总额，这体现了全球药企对中国研发能力的高度认可。
荣昌生物的维迪西妥单抗（ADC药物）以26亿美元授权给西雅图基因用于治疗尿路上皮癌，其临床试验数据显示客观缓解率高达50%，远超传统化疗。国家药监局支持企业同步开展全球多中心临床试验，如信达生物的PD - 1抑制剂在中美欧三地同步推进试验，预计可将全球上市时间缩短1 - 2年，让国际患者更快受益。
未来展望：前沿技术怎样助力个人健康？
人工智能和基因治疗等前沿技术正推动我国医药研发迈向新阶段。AI药物发现平台将靶点筛选效率提升5倍，把研发周期缩短至2 - 3年。在基因治疗领域，我国首款AAV载体基因疗法（用于治疗遗传性眼病）已进入三期临床，有望在2026年上市。国家药监局设立的“基因治疗产品特别评审通道”将加速这类创新疗法的落地。
未来，患者将迎来更个性化的治疗方案，基于基因检测的靶向用药、CAR - T细胞疗法的普及值得期待。以泽布替尼为例，通过基因测序精准匹配患者，药物有效率提升至78%。这些进展不仅能降低治疗成本，还能减少因试错治疗带来的健康风险。
我国医药创新的崛起为国内外患者带来了新希望。随着政策支持、技术突破和资本投入的持续增加，未来十年，我国有望在基因编辑、AI新药研发等领域实现更多“从0到1”的突破，进一步缩小国内外治疗差距，让每个人的健康受益于科技与产业的双重驱动。
