当白血病进展到终末期，身体的自我调节能力会逐渐衰退，白血病细胞大量侵入骨髓的造血环境，导致红细胞、粒细胞（白细胞的一种）和血小板的生成都出现障碍。有临床数据显示，约78%的晚期患者会出现全血细胞减少——表现为血红蛋白（负责携带氧气的蛋白）持续下降、中性粒细胞（对抗感染的关键白细胞）绝对值降低、血小板（止血的重要细胞）计数明显减少。
化疗药物的毒性与剂量相关，当患者的身体基础状态评分（ECOG）达到3分及以上时，常规化疗方案可能引发严重的治疗相关并发症。比如免疫功能监测发现，CD4+T淋巴细胞（帮助身体对抗感染的免疫细胞）计数低于200/μL的患者，机会性感染的发生率会提升3倍以上。这时的治疗决策需要严格权衡获益与风险，避免过度治疗反而加重身体负担。
白血病细胞还会引发多器官功能障碍：心脏受累时，心肌收缩力会减弱（左心室射血分数低于40%）；肝脏损害会导致胆红素代谢异常（总胆红素超过正常上限3倍）；肾功能减退则会让药物的清除速度变慢。2023年的多中心研究证实，合并2个及以上器官功能障碍的患者，化疗相关的死亡风险比只有单个器官损伤的患者高3.2倍。
长期的药物压力会促使白血病细胞激活耐药机制。比如多药耐药基因（MDR1）编码的P-糖蛋白过表达，会将细胞内的药物“泵”出体外，导致细胞内药物浓度降低40%-60%；基因测序分析显示，72%的难治性病例存在TP53基因突变，让肿瘤细胞的凋亡通路（自然死亡过程）出现异常。此外，细胞之间会通过外泌体（一种传递信息的小颗粒）传递耐药信号，形成“群体性耐药”现象。
现代姑息治疗体系强调多维度的症状管理。根据2023版NCCN临床实践指南，针对预期生存期不足90天的终末期患者，推荐建立多学科协作团队（MDT），实施个体化支持治疗。具体方案包括：输注红细胞维持血红蛋白在80g/L以上、输注血小板预防出血、用阿片类药物按阶梯原则镇痛，以及通过营养支持改善恶病质（极度消瘦、乏力的状态）。临床观察显示，规范的姑息治疗可使60%的患者维持3个月以上的生活质量。
新型治疗策略聚焦于精准靶向干预。比如去甲基化药物联合组蛋白去乙酰化酶抑制剂，可调节表观遗传异常（基因的“开关”问题）；双特异性抗体则通过重定向T细胞（免疫细胞）来杀伤肿瘤细胞。这些创新疗法在Ⅱ期临床试验中显示，治疗相关的毒副作用较传统化疗降低50%以上，为晚期患者提供了更安全的治疗选择。
终末期白血病的临床决策需要综合评估疾病的生物学特征、器官储备功能（比如心、肝、肾的剩余功能）以及患者的治疗意愿。通过建立标准化评估体系（如HCT-CI共病指数），结合动态监测肿瘤负荷（比如循环肿瘤DNA检测），可以实现治疗方案的精准优化。医患沟通时，应充分告知治疗目标的转变——从追求疾病缓解转向维持生理功能和改善生存质量。
