人体组织可能因多种原因受伤，但有些伤口能够完美愈合，而有些则完全无法愈合。例如，皮肤上的伤口通常可以自行愈合，而心脏在心脏病发作后或肾脏在急性损伤后等内部器官却会持续受损，导致功能下降。人体大多数组织都使用相似的修复过程进行自我修复，但迄今为止，还没有能够针对这些修复通路以增强缓慢愈合器官修复能力的药物被发现。这种情况即将改变。
加州大学洛杉矶分校的心血管科学家Arjun Deb发现，心脏病发作后从老鼠和人类身上获取的心脏组织样本中，一种名为ENPP1的蛋白质水平有所升高。Deb及其科研团队观察到，ENPP1水平升高会引发一系列代谢反应，干扰器官损伤区域多个细胞的能量生成和功能，阻碍组织修复。研究人员发现，阻断ENPP1的产生可以增强心脏修复能力，减少疤痕组织形成，从而改善心脏功能。
Deb的研究团队完全依靠美国国家卫生研究院、国防部和加州再生医学研究所(CIRM)的资助，开发出一种名为AD-NP1的单克隆抗体，该抗体能够关闭ENPP1的功能，并促进心脏和其他器官的组织修复。在动物实验中证明其有效性和安全性后，FDA现已批准将AD-NP1作为研究性新药用于人体临床试验。
这一成就标志着药物开发从实验室直接走向临床的一个罕见实例，整个过程没有外部公司或投资者参与。通常，由学术研究人员识别或设计的药物会被授权给私人生物技术公司进行后续开发，或者科学家可能会创办自己的初创公司。
但Deb（加州大学洛杉矶分校医学和分子、细胞与发育生物学教授，同时也是Eli和Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心的成员）拒绝走这条路线，而是坚持通过七年的研究资助，开发出一种有望恢复因疾病或损伤而受损的心脏和其他器官全部功能的药物。
"这项工作完全由纳税人资金资助，并完全在加州大学研究生态系统内完成，"Deb说。"在开发这种药物的过程中，我没有接受任何私人捐赠者或公司的资金。我希望这能为UCLA未来的药物开发提供一个模式。这一过程的优势在于成本更低、开发时间可能更短，最重要的是，主要研究人员能够掌控科学方向，并在分子开发过程中拥有学术自由。"
单克隆抗体是一类在实验室中设计制造的药物，它们模仿人体免疫系统产生的天然抗体的功能。正如我们的免疫系统可以产生特定抗体来结合并使特定病原体失活一样，单克隆抗体AD-NP1被特别设计为仅靶向人类ENPP1蛋白，而不影响其他人类蛋白。
"就像人们通过食物获取能量一样，细胞也需要能量来进行增殖、生长和发挥功能，当组织受伤时，这一点更为关键，"Deb说。
当细胞内产生能量的生化途径受到不利影响时，细胞功能就会下降。
"我们观察到的情况正是如此：ENPP1表达增加干扰了细胞获取能量所需的关键途径，"Deb补充说，"当在动物身上使用AD-NP1时，心肌获得了更多能量，收缩更加有力，从而预防了心力衰竭的发展。"
由于不同细胞类型之间的能量生成途径是相同的，Deb和他的团队相信AD-NP1除了对心脏损伤外，还可能对其他器官的急性损伤有益。
Deb的组织再生方法通过调节代谢途径来促进组织修复，这种方法独特且不涉及干细胞的使用。"我们实际上是利用人体自身修复系统的力量，并对其进行优化，使其变得更好，"Deb说。
如果临床试验证明该药物在人体中的效果与在动物身上一样好，AD-NP1可能会成为一类全新的组织修复增强药物的先锋，这类药物可以防止器官功能下降。Deb希望他的团队能够尽快开始人体试验。
"心血管疾病仍然是美国乃至全球的主要死因，"Deb说。"所有美国人都希望拥有更健康、更长寿且无疾病的生活。这证明了我们国家现有的资助体系的有效性——在六到七年的时间里，在大学环境中的学术实验室里，我们已经设计出一种可能对许多心脏病患者或其他形式器官损伤患者有帮助的新药。"
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