环球医讯

Syndax Pharmaceuticals在ASCO 2026年会上展示了瑞福杰®（瑞维鲁米布）的关键数据，特别强调了造血干细胞移植后维持治疗的积极效果。数据显示，24名接受移植后继续使用瑞福杰治疗的KMT2Ar、NPM1m或NUP98r急性白血病患者，两年总生存率达到90%，远高于历史对照组的51%。此外，研究还表明瑞福杰可与胃酸减少剂同时使用而不影响疗效，为急性白血病患者提供了更灵活的治疗方案。该药物是首个也是唯一获FDA批准的menin抑制剂，适用于复发/难治性急性白血病患者，此次数据进一步验证了其在移植后维持治疗中的潜力。

Syncromune公司在美国佛罗里达州劳德代尔堡宣布其创新的SYNC-T™组合免疫疗法在欧洲介入肿瘤学大会上引起关注。该疗法将影像引导的肿瘤冷冻溶解术与瘤内免疫治疗输注相结合，针对转移性前列腺癌进行治疗。I期临床试验结果显示，SYNC-T Therapy SV-102对15名转移性前列腺癌患者的总体反应率达87%，其中53%达到完全缓解，13名骨转移患者中有7名(54%)的骨转移完全消失。目前该疗法正在进行II期LEGION-100临床试验，有望通过激活T细胞识别并攻击全身肿瘤，为转移性实体瘤癌症患者提供新的治疗选择，同时减少免疫相关毒性。

Strand Therapeutics首席执行官杰克·贝克罗夫特博士警告称，美国正面临一个关键选择：要么现代化其早期临床试验的监管框架，要么永久丧失相关能力。他指出，繁琐的FDA新药临床试验申请要求和行业支持不足已成为小型生物科技公司在美开展首次人体临床试验的障碍，而中国和澳大利亚凭借更简化的监管途径正在吸引早期临床试验。贝克罗夫特强调，早期临床数据能创造"飞轮效应"，但美国当前的监管框架已与科学和运营现实脱节，首次人体研究的门槛已超过2000万美元。他呼吁行业与政府共同努力改革FDA对早期阶段生物制品的化学、制造和控制要求，并警告若美国持续依赖他国开展更快的首次人体试验，可能会失去生物医药领域的"工业能力"，这类似于中国在稀土和锂电池市场的战略布局，最终可能导致美国在生物科技领域的领导地位被削弱。

泽西护理委员会对St Brelade地区的La Haule护理院进行例行检查后发现存在"立即的安全隐患"，特别是在药物管理方面。尽管自上次检查以来护理质量有所改善，但在药物记录准确性、给药流程规范性和库存管理等方面仍需进一步改进。护理院管理层已立即制定并实施了详细的行动计划，承诺解决五个需要改进的关键领域，包括加强药物管理、改善沟通机制和支持居民的情感与社会需求，以确保为58名痴呆症患者提供更安全、更全面的护理服务。报告还指出，虽然护理记录详细描述了身体需求，但对居民情感和社会需求的支持不足，需要提升整体护理质量。

Spinogenix公司的脆性X综合征(FXS)药物SPG601在IIa期临床试验中首次显示出能够修复已确立的静息脑电图异常，表明脑功能趋于正常化。该药物已获得FDA快速通道和孤儿药认定，有望成为首个获批治疗这种遗传性疾病的药物。数据显示，SPG601在gamma1、alpha2和theta波段显示出显著疗效，可纠正脆性X综合征的核心症状。目前全球FXS市场约2870万美元，预计2030年将增长至1.119亿美元，但面临高治疗成本和投资者谨慎等市场增长障碍。

Spinogenix公司将在2026年视觉与眼科研究协会年会上展示两项临床前研究结果，证明其研发药物塔赞替洛尔(SPG302)在青光眼和糖尿病视网膜病变模型中具有显著的神经保护作用。研究表明，该药物能有效减少视网膜细胞损失，保护视网膜神经节细胞，维持视觉功能，即使在眼内压持续升高和高血糖等疾病因素存在的情况下仍能发挥作用，为治疗这两种主要致盲眼病提供了新的治疗策略，有望突破传统治疗方法的局限，改善全球近两亿患者的生活质量。

美国Spinogenix公司宣布其研发的Tazbentetol药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该药物是一种每日一次的同类首创再生治疗药物，旨在恢复神经元间的关键连接——突触。2025年12月公布的2a期研究结果显示，82%的ALS患者治疗后病情恶化速度稳定或改善，平均恶化速率较历史对照组减缓76%，脑电图生物标志物也证实了功能改善。这一资格认定将加速Tazbentetol的后续开发进程，有望为目前尚无有效治愈手段的ALS患者提供突破性治疗选择，解决这一神经退行性疾病领域长期存在的重大医疗需求缺口。

本研究是一项关于Solanezumab（一种靶向单体淀粉样蛋白的药物）在阿尔茨海默病前期阶段疗效的3期临床试验，涉及1169名65至85岁、脑淀粉样蛋白水平升高但认知功能正常的参与者。结果显示，在240周的观察期内，与安慰剂相比，Solanezumab未能显著减缓认知能力下降，两组间PACC评分变化差异无统计学意义；尽管药物可能对减缓淀粉样蛋白积累有一定作用，但安全性方面两组间无明显差异。该研究由美国国家老龄化研究所等机构资助，临床试验注册号为NCT02008357，对阿尔茨海默病早期干预策略具有重要参考价值。

瑞典奥利安生物科技公司宣布其药物EMPAVELI（pegcetacoplan）已获加拿大卫生部批准，用于治疗12岁及以上C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)患者的蛋白尿。作为加拿大首个获批用于这两种罕见肾病的治疗方法，该批准基于VALIANT III期研究的积极结果，显示该药物可显著降低蛋白尿68%、稳定肾功能并有效清除C3沉积物。此疗法将为加拿大约700名患者提供新的治疗选择，有望改变这些疾病通常在5-10年内导致肾衰竭的不良预后，为患者和护理人员带来新的希望，标志着肾脏病治疗领域的重要进展。

Sidewinder Therapeutics成功完成1.37亿美元B轮融资，由诺华风投基金和Frazier Life Sciences共同领投，OrbiMed、高盛和安斯泰来风投等机构参与。这笔资金将用于推进该公司三个双特异性抗体药物偶联物(ADCs)项目的临床开发，其中两个项目将由公司自主推进，另一个项目将探索对外授权机会。Sidewinder的ADC技术通过靶向两个受体共复合物，相比第一代ADC可能实现更精准的肿瘤特异性治疗。其主打产品SWT012已在临床前膀胱癌模型中展现出显著疗效，计划于2026年底提交新药临床试验申请(IND)；另外两款针对肺癌和结直肠癌的候选药物SWT019和SWT020预计在2027年上半年提交临床试验申请。该公司专注于为头颈癌、鳞状细胞肺癌和胃肠道癌症等患者群体大且治疗难度高的实体瘤开发下一代ADC。随着阿斯利康和第一三共的Enhertu等ADC药物商业成功持续增长，双特异性ADC正成为投资热点，2025年10月武田制药与信达生物签署的114亿美元交易即为明证，而数据显示2024年中国52%的ADC授权交易围绕双特异性药物展开。