康涅狄格州加入全国行动通过医疗补助计划扩大高价镰状细胞基因疗法可及性
康涅狄格州作为34个参与州及地区之一,加入联邦首创的医疗补助计划新模式,旨在解决镰状细胞病基因疗法高达数百万美元的可及性难题。该遗传性血液疾病主要影响非裔及拉丁裔群体,导致红细胞变形、剧痛和器官损伤,平均缩短患者寿命20年。FDA批准的卡斯格维和利夫杰尼亚疗法费用分别达220万和310万美元,但终身医疗成本更高。新模式将治疗费用与患者实际疗效挂钩,若效果未达标可获药企折扣,目标是通过联邦引导的成果导向协议提高治疗可及性、改善健康结果并降低整体财政负担,特别关注社会经济弱势的少数族裔患者,彰显医疗公平进展,同时耶鲁专家强调基因疗法能帮助患者摆脱终身服药和生活限制。

