Spinogenix的脆性X综合征(FXS)药物首次显示出能够修复已确立的静息脑电图(EEG)异常，表明脑功能趋于正常化。
在辛辛那提儿童医院进行的IIa期临床试验(NCT06413537)招募了10名经基因确认患有脆性X综合征的成年男性患者。患者先接受单次800mg剂量的SPG601，经过一周的洗脱期后，再接受安慰剂治疗。
发表在《自然·科学报告》上的试验数据显示，该药物在gamma1功率、alpha2功率和theta功率方面显示出显著的治疗效果。这表明恢复突触功能可能为解决与脆性X综合征相关的认知和神经生理缺陷提供新方法。
在研究中，SPG601耐受性良好，安全性特征理想。
Spinogenix首席执行官兼创始人Stella Sarraf博士表示："这一最新里程碑，加上行业领先的FRAXA研究基金会在作用机制方面持续提供的支持，为我们推进该药物进入IIb/III期临床试验奠定了坚实基础。鉴于目前尚无获得FDA批准的治疗方法可供这一病症患者使用，我们致力于通过进一步开发SPG601来帮助那些一直在寻找新疗法的患者及其家人。"
SPG601是一种同类首创的小分子口服片剂，旨在调节大电导钙激活钾通道的活性，以纠正脆性X综合征许多核心症状背后的特定突触功能障碍。
Spinogenix表示，这是脆性X综合征治疗首次在脑电功率谱上显示出改善，包括减少过度的高频gamma波段活动以及增加在基线水平降低的alpha波段功率。
这些纠正的脑电图缺陷表明脑功能趋于正常化，朝着学习和记忆所需的正常活动水平发展。
脆性X综合征市场仍显空白
SPG601已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的快速通道认定和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局(EMA)的孤儿病认定。2025年9月，该公司获得FDA的积极反馈，可以推进该药物进入注册试验。
根据美国疾病控制与预防中心(CDC)的数据，估计每7,000名男性中就有1人患有脆性X综合征，而女性则为每11,000人中1人。目前尚无FDA批准的治疗方法用于治疗这种导致身体异常、行为问题和各种其他健康问题的遗传性遗传疾病。
根据GlobalData的数据，2025年美国和德国的脆性X综合征市场总值达2870万美元，但预计在2020年至2030年间将以14.7%的复合年增长率增长，到2030年将达到1.119亿美元。
然而，市场增长仍面临一些障碍。这包括预期高昂的年度治疗成本、脆性X综合征的临床异质性，以及公开市场和投资者对基于大麻二酚(cannabidiols)的治疗方法的谨慎态度，而一些脆性X综合征疗法正是基于此类物质。
GlobalData曾在2025年2月的报告中预测，Harmony Biosciences公司的Zygel（一种基于大麻的疗法）将成为增长的关键驱动力。然而，2025年9月，Harmony宣布该药物未能达到III期临床试验的主要终点。Shionogi公司的zatolmilast也被认为将是脆性X综合征市场的一个关键驱动力。
GlobalData是Clinical Trials Arena的母公司。
《Spinogenix的脆性X综合征药物显示脑功能正常化》最初由GlobalData旗下的Clinical Trials Arena创建并发布。
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