– 对24名在造血干细胞移植后继续使用瑞维鲁米布的KMT2Ar、NPM1m或NUP98r急性白血病成人和儿童进行的汇总分析显示了有利结果，包括两年总生存率为90%，而历史对照基准为51% –
– 公司还展示了突出瑞维鲁米布药代动力学(PK)特征的数据，包括可与胃酸减少剂同时给药而不影响疗效的能力 –
纽约，2026年6月2日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于推进创新癌症疗法的商业化阶段生物制药公司Syndax Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：SNDX）今日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）2026年会上展示了瑞福杰®（瑞维鲁米布）的关键数据，包括造血干细胞移植（HSCT）后环境的新数据口头报告。瑞福杰是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的menin抑制剂，适用于一岁及以上患有复发/难治性（R/R）急性白血病（KMT2A易位）或复发/难治性急性髓系白血病（AML）（具有易感NPM1突变（NPM1m））且没有满意替代治疗选择的患者。
Syndax研究与开发主管兼首席医学官Nick Botwood医学博士表示："ASCO选择将瑞维鲁米布移植后数据进行口头报告，突显了该数据集的临床重要性以及瑞维鲁米布改变治疗模式的潜力。基于在ASCO上展示的数据和其他正在进行的试验，我们期待在移植后环境中进一步开拓研究，包括计划中的MenTain研究，这是首个专门针对评估瑞维鲁米布作为移植后维持治疗的随机、安慰剂对照试验。"
德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病副教授Ghayas C. Issa医学博士表示："我们对24名接受过大量前期治疗的KMT2Ar、NPM1m或NUP98r急性白血病患者在干细胞移植后作为维持治疗重新使用瑞维鲁米布所观察到的长期结果感到鼓舞。在这类高复发风险和预后不良的人群中，我们观察到两年总生存率为90%，几乎是瑞维鲁米布问世前历史观察率的两倍。虽然样本量较小，但这些结果很有希望，并强烈支持进一步评估瑞维鲁米布作为移植后维持治疗。"
2026年ASCO年会展示的关键瑞维鲁米布数据概述
摘要标题： 造血干细胞移植后瑞维鲁米布作为AML的维持治疗
摘要编号： 6505
- 对24名患者（13名成人和11名儿童）的汇总分析，这些患者在接受造血干细胞移植（HSCT）后重新开始瑞维鲁米布作为维持治疗。71%（17/24）为KMT2A重排，25%（6/24）为NPM1突变，4%（1/24）为NUP98重排急性髓系白血病。这是一个接受过大量前期治疗的队列，中位前期治疗线数为3（范围：1-11）；54%（13/24）曾接受过前期HSCT。在当前HSCT时，25%（6/24）的患者处于首次完全缓解（CR1），75%（18/24）处于第二次或更晚完全缓解（CR2+）。
- HSCT后开始瑞维鲁米布的中位时间为82天（范围：42-174天）。HSCT后瑞维鲁米布治疗的中位持续时间为10个月（范围：0.5-36个月）。在最后一次随访时，29%（7/24）的患者仍在接受瑞维鲁米布治疗。
- 中位随访21个月，从HSCT时间起算的总生存期（OS）和无事件生存期均未达到。
- 在这项单臂研究中，总体人群中观察到两年总生存率（OS）为90%。相比之下，在瑞维鲁米布问世前接受治疗的具有相同遗传亚型急性白血病历史队列患者中，观察到两年OS率为51%。
- CR1和CR2+移植患者的1年累积复发率分别为0%和17%。相比之下，在历史队列患者中，CR1和CR2+移植患者的1年累积复发率分别为12%和40%。
- 最常见的任何级别不良事件是血小板减少症，在46%（11/24）的患者中导致剂量调整，在13%（3/24）的患者中导致停药。未观察到其他显著毒性。
- 与历史队列相比，结果似乎更有利，支持在HSCT后环境中前瞻性评估瑞维鲁米布作为维持治疗。
摘要标题： 复发/难治性（R/R）急性白血病患者中瑞维鲁米布的药代动力学（PK）评估，这些患者携带KMT2A重排（KMT2Ar）或NPM1突变（NPM1m）：食物和合并用药的影响
摘要编号： 6528
- PK数据来自335名急性白血病患者（286名成人和49名儿童），包括KMT2Ar和NPM1m患者，这些患者参加了1/2期AUGMENT-101试验。
- 结果突显了瑞维鲁米布PK特征的差异化方面，包括：
- 可与常用胃酸减少剂（如质子泵抑制剂）同时给药，不会降低暴露量和疗效的风险
- 在强效CYP3A4抑制剂存在下，使用明确的瑞维鲁米布剂量调整策略维持最佳暴露量
- 可在低脂饮食或空腹状态下给药
关于瑞福杰®（瑞维鲁米布）
瑞福杰（瑞维鲁米布）是首个也是唯一一个获得FDA批准的menin抑制剂，用于治疗一岁及以上复发或难治性（R/R）急性白血病（经FDA授权检测确定为KMT2A易位）或复发或难治性急性髓系白血病（AML）（具有易感NPM1突变）且没有满意替代治疗选择的成人和儿科患者。
瑞维鲁米布的多项试验正在整个治疗领域进行或计划中，包括在新诊断的NPM1m或KMT2Ar AML患者中与标准治疗疗法联合使用。
瑞福杰（瑞维鲁米布）
重要安全信息
警告：分化综合征、QTc间期延长和尖端扭转型室性心动过速
瑞福杰可能导致致命的分化综合征。体征和症状可能包括发热、呼吸困难、低氧、肺浸润、胸腔或心包积液、快速体重增加或外周水肿、低血压和肾功能障碍。如果怀疑分化综合征，应立即开始皮质类固醇治疗和血流动力学监测，直至症状缓解。
接受瑞福杰治疗的患者可能出现QTc间期延长和尖端扭转型室性心动过速。在治疗前和治疗期间纠正低钾血症和低镁血症。QTcF > 450毫秒的患者不得开始瑞福杰治疗。如果发生QTc间期延长，应中断、减少剂量或永久停用瑞福杰。
警告和注意事项
分化综合征： 瑞福杰可导致致命或危及生命的分化综合征（DS）。DS的症状包括在瑞福杰治疗患者中观察到的发热、呼吸困难、低氧、外周水肿、胸膜心包积液、急性肾衰竭、皮疹和/或低血压。
在临床试验中，241名接受推荐剂量瑞福杰治疗复发或难治性急性白血病的患者中有60名（25%）发生DS。在KMT2A易位患者中，DS发生在33%的急性髓系白血病（AML）患者、33%的混合表型急性白血病（MPAL）患者和9%的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中；在NPM1m AML患者中，DS发生在18%的患者中。12%的患者DS为3级或4级，2名患者死亡。初始发作的中位时间为9天（范围3-41天）。一些患者经历了多次DS事件。7%的患者需要中断治疗，1%的患者停止治疗。
在开始瑞福杰治疗前，将白细胞计数降至低于25 Gi/L。如果怀疑DS，立即开始全身皮质类固醇治疗（例如，成人每12小时静脉注射10 mg地塞米松，或体重低于40 kg的儿科患者每12小时静脉注射0.25 mg/kg剂量地塞米松），至少持续3天，直到体征和症状缓解。在改善前采取支持措施并进行血流动力学监测。如果在开始全身皮质类固醇治疗后48小时以上仍存在严重体征和/或症状，或出现危及生命的症状（如需要呼吸机支持的肺部症状），则中断瑞福杰治疗。如果皮质类固醇减量后DS复发，则迅速重新开始皮质类固醇治疗。
QTc间期延长和尖端扭转型室性心动过速： 瑞福杰可导致QT（QTc）间期延长和尖端扭转型室性心动过速。
在临床试验中，241名接受推荐剂量瑞福杰治疗复发或难治性急性白血病的患者中，86名（36%）报告了QTc间期延长作为不良反应。QTc间期延长为3级的占15%，4级的占2%。心率校正QT间期（使用Fridericia方法）（QTcF）大于500毫秒的占10%，QTcF较基线增加大于60毫秒的占24%。7%的患者因QTc间期延长需要减少瑞福杰剂量。QTc延长发生在21%的34名17岁以下患者、35%的146名17岁至65岁以下患者和46%的61名65岁及以上患者中。1名患者发生心脏骤停致死结果，1名患者发生非持续性尖端扭转型室性心动过速。
在瑞福杰治疗前和整个治疗过程中纠正电解质异常，包括低钾血症和低镁血症。在开始瑞福杰治疗前进行心电图（ECG）检查，QTcF > 450毫秒的患者不得开始瑞福杰治疗。前4周至少每周进行一次心电图检查，之后至少每月进行一次。对于患有先天性QTc延长综合征、充血性心力衰竭、电解质异常或正在服用已知延长QTc间期药物的患者，可能需要更频繁的心电图监测。与已知延长QTc间期的药物联合使用可能会增加QTc间期延长的风险。
- 如果QTcF增加>480毫秒且<500毫秒，则中断瑞福杰治疗，并在QTcF间期恢复至≤480毫秒后以相同剂量每天两次重新开始瑞福杰治疗
- 如果QTcF增加>500毫秒或较基线增加>60毫秒，则中断瑞福杰治疗，并在QTcF间期恢复至≤480毫秒后以较低剂量每天两次重新开始瑞福杰治疗
- 对于发生室性心律失常或在QTc间期延长伴有危及生命的心律失常体征或症状的患者，永久停用瑞福杰
胚胎-胎儿毒性： 瑞福杰在孕妇使用时可能对胎儿造成伤害。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性和有生育能力女性伴侣的男性在瑞福杰治疗期间以及瑞福杰最后一剂后4个月内使用有效避孕措施。
不良反应
致死性不良反应 发生在9名（4%）接受瑞福杰的患者中，包括4例猝死、2例分化综合征、2例出血和1例心脏骤停。
严重不良反应 在184名（76%）患者中有报告。最常见的严重不良反应（≥10%）是感染（29%）、发热性中性粒细胞减少症（20%）、细菌感染（15%）、分化综合征（13%）和出血（11%）。
最常见的不良反应 （≥20%），包括实验室异常，是磷酸盐升高（51%）、出血（48%）、恶心（48%）、无明确病原体的感染（46%）、天冬氨酸转氨酶升高（44%）、丙氨酸转氨酶升高（40%）、肌酐升高（38%）、肌肉骨骼疼痛（37%）、发热性中性粒细胞减少症（37%）、心电图QT延长（36%）、钾降低（34%）、完整甲状旁腺激素升高（34%）、碱性磷酸酶升高（33%）、腹泻（29%）、细菌感染（27%）、甘油三酯升高（27%）、磷酸盐降低（25%）、分化综合征（25%）、疲劳（24%）、水肿（24%）、病毒感染（23%）、食欲下降（20%）和便秘（20%）。
药物相互作用
当瑞福杰与以下药物同时使用时可能发生药物相互作用：
- 强效CYP3A4抑制剂：减少瑞福杰剂量
- 强效或中效CYP3A4诱导剂：避免与瑞福杰同时使用
- 延长QTc的药物：避免与瑞福杰同时使用。如果不可避免同时使用，应在开始、同时使用期间以及根据临床指征获取心电图。如果QTc间期>480毫秒，则暂停瑞福杰。当QTc间期恢复至≤480毫秒后重新开始瑞福杰
特定人群
哺乳期： 建议哺乳期妇女在瑞福杰治疗期间以及最后一剂后1周内不要母乳喂养。
妊娠和检测： 瑞福杰在孕妇使用时可能对胎儿造成伤害。在开始瑞福杰治疗前7天内确认有生育能力女性的妊娠状态。
不孕症： 根据动物研究结果，瑞福杰可能损害生育能力。对生育能力的影响是可逆的。
儿科： 监测儿科患者的骨骼生长和发育。
老年患者： 65岁及以上患者与较年轻患者之间瑞福杰的有效性未观察到总体差异。与年轻患者相比，65岁及以上患者的QTc延长和水肿发生率更高。
报告疑似不良反应，请联系Syndax Pharmaceuticals（电话：1-888-539-3REV）或FDA（电话：1-800-FDA-1088）或www.fda.gov/medwatch。
请参阅完整处方信息，包括黑框警告。
关于Syndax
Syndax Pharmaceuticals是一家致力于推进创新癌症疗法的商业化阶段生物制药公司。公司管线亮点包括FDA批准的menin抑制剂瑞福杰®（瑞维鲁米布）和FDA批准的阻断集落刺激因子1（CSF-1）受体的单克隆抗体Niktimvo™（阿克西利单抗-csfr）。Syndax致力于重新构想癌症护理，正进行多项临床试验，涵盖整个治疗连续体。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com或在X和LinkedIn上关注公司。
前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》定义的前瞻性声明。"预计"、"相信"、"可能"、"估计"、"期望"、"打算"、"可能"、"计划"、"潜在"、"预测"、"应该"、"将"、"会"等词语或其否定形式或复数形式，以及类似表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达）旨在识别前瞻性声明。这些前瞻性声明基于Syndax在本新闻稿发布之日的期望和假设。每个前瞻性声明都涉及风险和不确定性。实际结果可能与此类前瞻性声明存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性声明包括但不限于有关试验进展、时间安排、临床开发和范围、Syndax及其合作伙伴产品候选者的临床数据报告、Syndax及其合作伙伴产品在市场上的接受度、销售、营销、制造和分销要求，以及其产品候选者治疗各种癌症适应症和纤维化疾病的潜在用途的声明。许多因素可能导致当前预期与实际结果之间的差异，包括：临床前或临床试验中观察到的意外安全或疗效数据；临床试验现场激活率或入组率低于预期；瑞福杰或Niktimvo商业可用性的变化；预期或现有竞争的变化；监管环境的变化；Syndax合作伙伴不支持或推进合作或产品候选者；以及意外诉讼或其他争议。可能导致Syndax实际结果与本新闻稿中前瞻性声明所表达或暗示的结果不同的其他因素，已在Syndax向美国证券交易委员会提交的文件中讨论，包括其中的"风险因素"部分。除非法律要求，Syndax假设没有义务更新本新闻稿中包含的任何前瞻性声明，以反映任何预期变化，即使获得新信息。
Syndax联系人
Sharon Klahre
Syndax Pharmaceuticals, Inc.
sklahre@syndax.com
电话 781.684.9827
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