环球医讯

2025年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）在神经学领域作出多项重要决策，包括接受TRN-257用于发作性睡病和特发性嗜睡症的低钠新药申请、批准inebilizumab用于抗体阳性的全身型重症肌无力、清除pridopidine在肌萎缩侧索硬化症的III期临床试验、扩展n-丁基氰基丙烯酸酯用于慢性硬膜下血肿的适应症，同时tolebrutinib在原发性进展型多发性硬化症III期研究中未能达到终点导致监管提交受阻，这些进展为神经系统疾病患者提供了新的治疗选择和希望。

本文深入剖析了制药行业面临的生产力危机，指出尽管全球研发投入创历史新高，但新药上市数量却持续停滞。作者强调解决之道在于重构研发流程，通过整合式生物物理表征技术在早期识别关键风险，特别针对转录因子、分子胶水等复杂疗法类型，提倡采用溶液相检测替代传统表面检测方法，并指出人工智能工具在化解深度表征导致的分析瘫痪风险中的关键作用。文章最终提出，构建以集成洞察和严格早期表征为基础的智能研发管线，而非单纯追求速度，才是实现"每种疾病皆可治愈"愿景的根本路径，这对提升研发成功率和降低后期失败成本具有重大战略意义。

马萨诸塞州民主党众议员杰克·奥钦克洛斯近日致信美国食品药品监督管理局（FDA），对其国家优先权凭证计划提出新质疑，该计划承诺将特定药物审批时间缩短至一至两个月以支持“国家利益”，但存在严重透明度缺失和法律依据不足问题；他指出国会未批准该计划，FDA拒绝回应多次质询，且八名高级官员（包括与卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪关系密切的副局长萨拉·布伦纳等）未公开财务披露表，可能引发利益冲突；多名FDA资深员工因法律担忧拒绝签署审批，凸显科学决策权正被政治领导层干预的风险，引发对药品监管公正性的广泛忧虑。

最新研究表明，替泽帕肽（Tirzepatide，商品名Zepbound和Mounjaro）与绝经期激素治疗联合使用，可显著提高绝经后超重或肥胖女性的减重效果。在《柳叶刀-妇产科、妇科与女性健康》期刊发表的研究显示，接受联合治疗的女性平均减重19.2%，而仅使用替泽帕肽的女性平均减重14.0%。联合治疗还带来了更好的心脏代谢指标改善，包括舒张压、甘油三酯水平和肝脏健康标志物的显著降低，这可能降低心脏病发作或中风的风险。研究指出，只有6.8%的美国人口处于理想心代谢健康状态，而超重和高血糖是主要障碍。虽然这是观察性研究，但为绝经后肥胖女性提供了一种潜在的更全面治疗方案，强调同时解决荷尔蒙变化和采用现代减肥药物的重要性。

本周《靶向脉搏》聚焦肿瘤学领域最新进展，报道了FDA对Dato-DXd在转移性三阴性乳腺癌一线治疗的优先审查、Pelareorep获KRAS突变结直肠癌二线治疗快速通道资格，以及Zanzalintinib组合用于经治结直肠癌的新药申请获批；同时涵盖胰腺癌精准治疗新进展与ccRCC中belzutifan的毒性管理策略，展示了肿瘤靶向治疗与免疫疗法的持续创新与临床应用，为高风险癌症患者提供了更多治疗选择与生存希望。

伯明翰大学启动IIH Advance临床试验，招募86名特发性颅内高压（IIH）患者测试减肥药物替泽帕肽（商品名穆纳贾罗）的疗效，患者将定期在家接收药物并通过眼镜店光学相干断层扫描监测视神经肿胀，该创新模式无需前往医疗中心，旨在验证减肥对缓解头痛及预防失明的作用，有望为英国国家医疗服务体系提供社区化治疗方案以减轻系统压力，同时提升患者生活质量并推动对这一影响育龄女性为主的罕见疾病的认知。

专家们系统总结了健康老化的十大核心迹象，涵盖身体机能、代谢健康及心理状态等多维度指标。这些迹象包括轻松从椅子起坐、保持轻快步行速度、疾病或运动后快速恢复、关键代谢指标稳定、持续优质睡眠、思维敏捷活跃、享受多样化爱好、维持积极动力、良好身体柔韧性以及强烈生活目标感。这些特征共同反映较低的生物学年龄，提示通过肌肉力量训练、心血管锻炼、终身学习等科学生活方式干预，可有效延缓衰老进程并提升晚年生活质量，为实现健康长寿提供实用指南。

西班牙科学媒体中心发布《自然》期刊最新研究，揭示躯体认知行动网络（SCAN）在帕金森病中的核心作用。该网络通过整合运动控制、认知功能与身体状态，解释了传统疗法局限性；专家团队通过863名受试者的多模态神经影像学分析证实，针对SCAN的精准神经调控治疗（如经颅磁刺激）可显著改善症状，其过度连接程度与病情严重度直接相关，为个性化治疗提供新靶点，但需多中心临床试验验证其临床转化价值。

一项基于190多万美国医疗保险受益人数据的大型研究揭示，脑淀粉样血管病(CAA)作为隐匿性脑血管损伤可使痴呆风险显著升高，仅患有CAA的患者5年内发展为痴呆的比例达42%，是无CAA人群的4.3倍，甚至高于仅有中风病史人群的风险(2.4倍)。该研究证实CAA是痴呆的独立危险因素，提示即使无明显中风症状，血管损伤也会通过小血管慢性损伤和脑组织供氧不足等机制悄悄损害认知功能，强调保护脑血管对预防痴呆的重要性不亚于保护脑细胞，临床医生需对CAA患者进行早期认知监测以干预风险因素。

一项由挪威奥斯陆大学主导的国际研究发现，提升天然分子NAD⁺水平可通过调控EVA1C蛋白介导的RNA剪接新机制逆转阿尔茨海默病脑损伤，在动物模型中显著恢复记忆功能；该机制不直接针对淀粉样斑块或神经纤维缠结，而是通过修复数百个与脑健康相关基因的表达错误，为开发新型联合疗法奠定基础，相关成果已发表于《科学进展》期刊。