突破性试验显示亨廷顿病基因疗法使疾病进展减缓75%
一项突破性临床试验显示,uniQure公司开发的AMT-130基因疗法可使亨廷顿病进展减缓75%。这项在英美两国进行的I/II期研究对29名接受治疗的患者进行了长达36个月的跟踪,结果显示高剂量组患者在统一亨廷顿病评定量表上的衰退速度比对照组慢约75%。该疗法通过MRI引导的神经外科手术,将携带遗传指令的病毒载体直接输送到大脑深处,抑制有毒突变亨廷顿蛋白的产生。虽然这并非治愈方法,但在目前尚无疾病修饰疗法的情况下,这一突破为患者带来了延缓疾病进展、延长独立生活时间的希望,可能彻底改变亨廷顿病的治疗前景。

