和谐生物暂停遗传疾病项目因脆性X综合征三期试验失败
和谐生物科学公司宣布暂停其ZYN002大麻二酚凝胶在22q11.2缺失综合征中的开发,原因是在脆性X综合征三期RECONNECT试验中未能达到主要终点,公司归因于异常高的安慰剂反应;目前正深入审查所有试验数据,计划于2026年初公布更新结果,同时该药物此前在Zynerba制药的二期/三期试验中已显示部分患者亚群疗效;公司管线中另有七项资产,包括已获批用于发作性睡病的匹利坦(商品名Wakix)以及针对Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的EPX-100晚期项目,后者通过2024年收购Epygenix公司获得,凸显其在罕见遗传疾病治疗领域的持续布局与挑战。

