环球医讯

2026年国际中风会议将于2月4日至6日在新奥尔良举行，会前2月3日特别安排五场专题研讨会聚焦脑健康核心议题。其中脑健康研讨会深入探讨人工智能在改善脑功能中的应用，健康公平研讨会着力解决美国少数族裔中风差异问题，护理科学研讨会更新急性缺血性中风护理指南，实践精要研讨会针对急性中风管理挑战提出解决方案，实验科学研讨会则重点研究脑出血免疫学等前沿领域，全面推动中风防治从实验室到临床的转化应用，为全球脑健康研究提供重要平台。

美国心脏协会最新报告显示，2023年心血管疾病与中风死亡人数较2022年减少约2.5万例，专家指出高血压作为可干预的首要风险因素需重点防控，通过药物治疗与生活方式调整控制血压、管理肥胖及糖尿病，结合社区绿地建设等公共政策，实施"生命八大要素"健康策略可显著降低心脏病风险，日常从小目标入手如每日走楼梯两次或减少外食面包篮摄入，逐步建立健康习惯能有效预防这一美国头号死因。

美国癌症协会最新数据显示，70%的癌症患者现在能存活超过五年，这标志着癌症治疗的重大突破。罗切斯特的威尔莫特癌症研究所通过推动免疫疗法、精准医学和临床试验革命发挥了关键作用，每年治疗超4.5万名患者。尽管乳腺癌、前列腺癌等部分癌症发病率仍在上升，但癌症死亡率自1991年峰值下降34%，更多人实现带癌长期生存。该研究所作为全美仅有的73个国家癌症研究所指定中心之一，汇聚顶尖专家并引领新药研发，为全球癌症防控提供了可复制的创新模式，彰显了医学进步对人类健康的深远影响。

2025年欧洲药品管理局药物审批展现出明确的战略方向，强调以生物学为基础的监管标准，优先考虑针对特定突变、基因型定义和严重程度加权的疗法，缩小适应症范围并提升罕见疾病地位，重视治疗效果的持久性而非快速市场扩张；便捷给药方式如口服和皮下注射已成为效益-风险评估的核心要素，在神经学、心脏病学等领域影响临床价值判断；欧洲监管重点正从疾病管理转向早期干预，通过机制驱动的治疗策略在肾脏病学、肺病学和免疫介导疾病中重新定义临床价值，以预防、功能保存和生物学确定性为基准，彰显欧洲医药监管向精准化、价值导向型转变的坚定决心。

澳大利亚健康监管部门警告民众，一种名为雷塔鲁肽(Retatrutide)的实验性减肥药物正通过非法渠道流入市场，尽管供应商网站明确标注"仅用于研究"或"非供人类食用"，但仍按毫克销售并直接配送至住宅地址。该药物由礼来公司研发，目前处于3期临床试验阶段，尚未获得全球任何监管机构批准，但已在TikTok等平台被健身影响者广泛推广。专家警告，未经测试的仿制品可能导致严重副作用，包括胃排空停止、胰腺炎或肠梗阻，且网上购买的产品纯度无法保证，可能引发危险的免疫反应甚至过敏性休克，美国食品药品监督管理局已发出相关警示，澳大利亚治疗商品管理局也已要求删除超1.37万条非法广告。

本文系统综述了截至2025年1月美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）孤儿药开发的最新监管动态，指出尽管基因疗法、RNA干扰及小分子校正剂等新兴疗法在治疗肝脏及其他肺外器官受累方面展现出突破性潜力，但目前全球仅有一种获批的静脉注射补充疗法用于延缓肺损伤进程，尚无针对肝脏或肺外疾病的批准药物；研究强调患者亟需安全、有效且便捷的多器官靶向综合疗法，同时揭示FDA自1987年以来仅批准1类孤儿药（共20项指定中），而EMA虽授予9项孤儿药指定但无实质批准，凸显该罕见遗传病治疗领域的重大未满足医疗需求。（148字）

加拿大麦克马斯特大学和多伦多病童医院的科学家成功解码胶质母细胞瘤这一最致命脑癌的复杂通信机制，发现原本保护神经纤维的少突胶质细胞在肿瘤中转变立场并释放促肿瘤细胞因子；研究证实已获批的HIV药物马拉维若通过靶向CCR5受体显著延长患病小鼠生存期，为治疗这种侵袭性极强的脑癌提供了快速转化的新途径，不仅揭示了肿瘤微环境的关键漏洞，还展示了药物再利用在癌症治疗中的巨大潜力，给全球患者带来突破性希望。

由《PLOS医学》期刊发表的临床试验显示，新型药物瓦莫罗龙可显著提升杜氏肌营养不良症患者的皮质类固醇治疗效果，在维持肌肉功能改善的同时降低传统疗法引发的肥胖、高血压及骨质疏松等副作用风险；该药物通过改变皮质类固醇与肌肉细胞受体的结合方式，有效减少微骨折导致的炎症反应，延缓肌肉退化进程，且临床试验中4至7岁未接受过类固醇治疗的男性患者在18个月用药后跑步速度、爬楼梯能力等运动功能指标均获提升，未来有望替代传统疗法并拓展至关节炎、哮喘等需皮质类固醇治疗的疾病领域。

亨廷顿病的诊断主要依赖基因检测和临床症状评估，基因检测作为确诊金标准可提前数年发现致病基因；临床诊断通过症状回顾、体格检查及排除其他疾病进行，疾病分期则采用HD-ISS等专业量表监测认知和运动功能；脑成像技术如MRI和PET可辅助识别脑部萎缩特征，同时需警惕患者可能并发与亨廷顿病无关的其他疾病；患者需定期监测吞咽功能、感染迹象及精神症状以预防并发症，而血液蛋白标志物等新兴检测技术正在研发中，有望提升疾病分期精度和治疗效果评估能力。

美国研究人员开展的首次人体I期临床试验表明，新型吸入式选择性Janus激酶(JAK)1抑制剂隆达莫西替尼在哮喘治疗领域展现出显著前景；该药物能快速且持续地降低气道炎症水平，通过呼出气一氧化氮分数测量显示，在轻度哮喘患者中仅三天即可实现约50%的炎症减少效果，且在低剂量下不会引起明显的全身免疫抑制，为全球超过3亿对常规吸入性皮质类固醇治疗反应不佳的哮喘患者提供了潜在的新治疗选择，尽管研究规模较小且持续时间短，需要更大规模、更长时间的临床试验进一步验证其安全性和有效性。