环球医讯

澳大利亚莫纳什大学和阿尔弗雷德健康的研究发现，甲氨蝶呤这种现有药物可有效缓解手部骨关节炎疼痛。为期六个月的临床试验显示，每周服用20毫克甲氨蝶呤的患者疼痛水平较安慰剂组改善达两倍，且疗效持续整个观察期。该研究为全球半数女性和四分之一男性在85岁前将经历的手部骨关节炎提供了首个有效药物治疗方案。

本文记录了三位携带双拷贝APOE4基因的科学家对抗阿尔茨海默病的个人经历，包括通过临床试验、生活方式干预和政策倡导等方式延缓发病。他们参与的加州大学圣地亚哥分校研究显示，四个月的身心强化训练可改善认知功能。目前针对APOE4基因型的Alzheon药物虽未能显著减缓认知衰退，但显示出神经保护潜力，研究者正推动FDA加速相关药物审批。

Omeros公司公布其Masp-2抑制剂Narsoplimab在全球扩大用药计划中治疗移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的生存数据。该研究显示，无论作为一线疗法或挽救治疗，Narsoplimab均显著提升患者生存率（超90%），且安全性良好。目前该药物已向FDA和EMA提交上市申请，用于治疗造血干细胞移植相关TA-TMA，这是一种致死率高达90%的移植并发症。

加拿大Zymeworks公司宣布终止靶向间皮素的T细胞接合剂ZW171临床开发。该药物原用于治疗妇科、胸部及消化系统癌症，经1期试验验证后发现存在剂量限制毒性且风险获益比未达预期。公司将专注于推进ZW191及ZW251等其他候选药物开发，同时计划2026年提交DLL3靶向三特异性T细胞接合剂ZW209的临床申请。试验数据显示细胞因子释放综合征可控，但存在靶向脱瘤毒性。

瑞士诺瓦瑞德公司宣布其非阿片类候选药物尼索莫本（Nispomeben）治疗糖尿病性周围神经痛的NIH资助IIb期临床试验已完成全部患者随访。该试验纳入127例患者，数据显示药物具有显著镇痛效果且耐受性良好，预计2025年11月公布完整结果。该药物已获FDA快速通道认定，通过新型作用机制缓解慢性疼痛，为全球约5-8百万糖尿病神经痛患者提供新治疗选择。

美国食品药品监督管理局（FDA）推动减少动物实验背景下，AI技术加速药物研发进程。11家机构专家预测未来3-5年研发周期和成本将降低50%，Certara、Schrodinger等公司通过AI预测药物吸收及毒副作用，Recursion制药仅用18个月完成抗癌药物临床前研究，远超行业平均的42个月。FDA计划3-5年内将AI模型、人体细胞模型等新技术作为临床前安全测试新标准，预计最终将降低药价，但动物实验短期内仍无法完全替代。

在第36届国际癫痫大会上公布的临床数据显示，泽瑞冯瑟伦作为首个疾病修饰疗法，可使Dravet综合征患者持续减少癫痫发作并改善认知功能达三年之久。该药物在开放标签扩展研究中显示：70mg剂量组患者无癫痫日中位数增加8天，生活质量评估提升18分，且安全性良好。目前正在进行的EMPEROR 3期研究将进一步验证其疗效，该药物已获得FDA孤儿药和突破疗法认定。

伯明翰大学最新研究表明，PEPITEM肽不仅能减少骨吸收、增加骨形成，还能促进骨骼内毛细血管生成。该研究发表于《Biomedicine & Pharmacotherapy》，显示PEPITEM通过双重作用机制（促进骨形成并抑制破骨细胞活性）展现出比现有药物更优的治疗潜力，且其促进血管生成的特性可增强骨小梁区域强度，为开发新型骨质疏松药物奠定基础。

欧洲药品管理局（EMA）正式授予OXC-101（原名karonudib）急性髓系白血病（AML）治疗孤儿药资格认定。该药物作为全球首个有丝分裂MTH1抑制剂，通过双重作用机制攻击癌细胞脆弱性，在与伊达比星联合疗法中显示肿瘤生长显著抑制及生存期延长的潜力。目前正在进行的MAATEO临床试验已进入1/2阶段，评估其对复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者的安全性和初步疗效。

随着FDA推动减少动物实验，人工智能驱动的药物研发和安全性测试正在加速发展。专家预测未来三到五年内结合AI技术与新方法，将使研发周期和成本至少减半。赛塔拉、薛定谔等公司已采用AI预测药物毒性，新型器官芯片和人体细胞模型正成为替代方案，但短期内动物实验仍难以完全取代。