美国心脏病学会声明阐述基因编辑疗法在心血管疾病中的应用
美国心脏病学会发布科学声明,系统评估基因编辑疗法(特别是CRISPR-Cas9技术)在心血管疾病治疗领域的应用现状与未来前景。声明指出,目前尚无基因编辑疗法在心血管疾病治疗中超越临床试验阶段,全球已有7项人体1期和1项人体3期临床试验正在进行,主要针对家族性高胆固醇血症、难治性血脂异常和转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病等单基因疾病,其中一项1期试验已终止。CRISPR-Cas9技术源自细菌的抗病毒防御机制,通过引导RNA序列精准定位并编辑目标基因,而灭活Cas9(dCas9)则可调节基因表达而不改变DNA序列。声明强调,基因编辑疗法在心血管疾病领域面临的主要挑战包括递送系统优化、避免脱靶效应、减少组织毒性以及扩大治疗序列负载容量等,同时还需关注最佳患者选择标准、长期疗效评估及对后代影响等伦理问题。特别指出,基因编辑疗法在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病和脂质代谢障碍中已显示显著疗效,但要将此技术拓展至更广泛的心血管疾病,还需进一步创新递送载体并解决相关伦理和社会问题。作为最终实施治疗的关键执行者,心血管临床医生必须持续关注该技术发展,确保其公平、适时、合乎伦理地应用于合适的患者群体,兼顾个体权

