Abeona治疗公司ABO-503入选美国药监局罕见病终点推进试点项目
美国食品药品监督管理局(FDA)已选择Abeona治疗公司的ABO-503基因疗法参与其罕见病终点推进(RDEA)试点项目,该疗法用于治疗X连锁视网膜劈裂症(XLRS)。作为项目一部分,Abeona将与FDA进行更深入合作,加速新型疗效终点的开发和验证。ABO-503采用新型AAV204衣壳携带功能性人类RS1基因,在XLRS小鼠模型中显示临床前疗效。公司计划2026年下半年完成新药临床试验申请前研究,并与Beacon治疗公司合作开发针对多种视网膜疾病的基因疗法,此举有望推动罕见眼病治疗领域的创新突破。

