美国食品药品监督管理局（FDA）已选择Abeona治疗公司的ABO-503基因疗法（用于治疗X连锁视网膜劈裂症，XLRS），参与其罕见病终点推进（RDEA）试点项目。
根据Abeona公司的新闻稿，在RDEA项目框架下，该公司将有机会与FDA进行更深入的沟通与合作，包括"频繁的建议和定期的临时对话，以加速Abeona XLRS项目的特定产品新型疗效终点的开发和验证"。
FDA将RDEA试点项目描述为一个支持治疗罕见病药物新型终点疗效开发的项目。在该试点项目中，FDA将在2023年至2027年期间，每季度最多接受1项RDEA提案，每年最多3项。FDA表示，该计划旨在通过提供"一种机制，使申办者在整个疗效终点开发过程中与FDA合作"，从而推进罕见病药物开发项目。
FDA指出，该计划的另一个目标是通过FDA演讲、指南文件、公开研讨会和面向公众的网站分享新型终点开发的经验，促进"创新和科学进步"。
Abeona公司首席执行官Vish Seshadri在公司新闻稿中评论该项目时表示："我们很荣幸XLRS的ABO-503基因疗法被选入FDA极具竞争力的RDEA试点项目。我们相信，我们的参与将显著提高XLRS临床开发工作的成功率，更广泛地说，通过在其他遗传性视网膜疾病的新型疗法开发中使用新型疗效终点，有助于促进研发管线的创新。"
据该公司介绍，ABO-503由功能性人类RS1基因组成，包装在新型AIM衣壳AAV204中，并在XLRS小鼠模型中向视网膜递送后显示出临床前疗效。
该公司表示计划在2026年下半年完成新药临床试验申请前研究。
最近，Beacon治疗公司行使了其选择权协议，授权使用Abeona治疗公司专利的AAV204衣壳，用于潜在基因疗法，针对一系列导致失明的常见和罕见视网膜疾病。
这项全球非独占许可是根据Abeona和Beacon于2024年7月宣布的协议，旨在评估AAV204的治疗潜力。
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