环球医讯

兰德公司最新调查显示11.8%的美国人使用过GLP-1受体激动剂类减肥药物，其中50-64岁女性使用率最高。研究发现该药物引发恶心和腹泻的副作用比例分别为50%和33%，且自2020年以来处方量增长超三倍。报告显示女性使用率普遍高于男性，但不同年龄组差异显著，65岁以上男性使用率高于同龄女性。该研究基于对8,793名美国人的全国代表性抽样调查。

索非亚医科大学研究团队开发基于化学结构的深度学习模型，通过SMILES编码准确预测肝毒性、肾毒性等六大类药物不良反应，对已知药物预测准确率达94%，为新型药物早期安全性评估提供决策支持工具，后续需整合剂量水平和患者个体参数优化模型性能

爵士制药收购的Modeyso（dordaviprone）获FDA加速批准，成为首个治疗H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤的系统性疗法。该药通过5项美国临床试验显示22%总体缓解率，中位缓解持续10.3个月，但存在过敏反应和心脏毒性警告。此前以9.35亿美元收购Chimerix获得该药，预计美国潜在患者约2000人，新任CEO将接管上市工作。

MAX BioPharma与Revilico宣布建立合作，利用Revilico的AI赋能端到端药物发现平台，对MAX BioPharma的氧化甾醇类候选药物进行靶点识别、作用机制解析及先导化合物优化。该合作旨在加速针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、特发性肺纤维化（IPF）和慢性炎症等疾病的新药研发，通过整合双方在氧化甾醇治疗平台和AI驱动药物发现领域的专长，建立高效精准的药物开发新模式。

牛津大学Ineos Oxford Institute研究团队开发出新型三联药物组合疗法，通过同时靶向金属β-内酰胺酶（MBLs）和丝氨酸β-内酰胺酶（SBLs）两种耐药机制，使美罗培南对51种耐药菌株的最低抑菌浓度降低64倍。该研究为解决抗菌素耐药性这一全球公共卫生危机提供了新思路，并可能延长碳青霉烯类抗生素的临床应用寿命。

美国福泰制药公司宣布终止其新型镇痛药物VX-993的开发计划，该候选药物在二期临床试验中未能达到主要疼痛缓解终点。此次研发失败导致公司股价单日暴跌13.24%，市值蒸发超百亿美元。同时，其已上市药物Journavx的适应症扩展申请也遭遇FDA阻力，迫使公司调整临床试验策略。该事件凸显了非阿片类镇痛药物研发领域的创新困境。

信达生物宣布其自主研发的新型口服GLP-1受体激动剂IBI3032获得美国FDA临床试验许可。该药物通过cAMP信号通路实现靶向作用，在动物模型中显示出比同类化合物更高的药物暴露量和更长的半衰期。中美同步开展的1期临床试验计划于2025年下半年启动，将验证该药物在肥胖和代谢疾病治疗中的潜力。信达生物通过结构导向药物设计技术优化药物物理化学特性，使其在治疗糖尿病、肥胖症及相关代谢疾病方面展现差异化优势。

美国微生物学会期刊《微生物学谱》发表研究显示，科学家通过改造天然化合物血根碱开发出半合成化合物BPD-9，该化合物对结核分枝杆菌（包括多药耐药菌株）具有强大杀菌活性。动物实验表明其能有效杀灭潜伏态和细胞内结核菌，且具有靶向特性，不会破坏人体正常菌群，为开发新型抗结核药物提供了化学基础。

拜玛林制药公司宣布终止其临床前苯丙酮尿症(PKU)治疗药物BMN 390的开发，该药物曾被视为现有治疗药物Palynziq的潜在替代品。公司称因未达到免疫原性阈值而放弃该项目，同时将资源转向其他研发管线。当前Palynziq在美国12-17岁青少年的适应症扩展申请仍在推进中。

美国食品药品监督管理局（FDA）2024年共批准50种新型药物，涵盖血友病、囊性纤维化、非小细胞肺癌等多种疾病治疗领域。这些突破性药物包括阿尔茨海默病新药Kisunla、CAR-T细胞疗法Anktiva等创新药物，显著提升了多种难治性疾病的治疗水平。