脊髓性肌萎缩症新疗法研究进展
一项发表在《柳叶刀·神经学》杂志上的研究显示,针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的新药apitegromab在临床试验中取得了令人鼓舞的结果。该药物通过抑制肌生成抑制素来增强肌肉力量,对2至12岁SMA患者的运动功能有显著改善。尽管现有疗法无法完全治愈SMA,但即使是轻微的功能提升也能显著改善患儿生活质量。研究人员指出,虽然当前静脉注射疗法存在长期使用挑战,但正在开发更便捷的皮下注射剂型,未来有望为SMA患者提供更有效的治疗选择,帮助其实现功能性独立并提升尊严感,这对进行性肌肉萎缩患者而言具有重大临床意义。

